Voxelotor Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Oxbryta is indicated for the treatment of haemolytic anaemia due to sickle cell disease (SCD) in adults and paediatric patients 12 years of age and older as monotherapy or in combination with hydroxycarbamide. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 155.017.500,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Voxelotor Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Oxbryta is indicated for the treatment of haemolytic anaemia due to sickle cell disease (SCD) in adults and paediatric patients 12 years of age and older as monotherapy or in combination with hydroxycarbamide. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Oxbryta Fabrikant Global Blood Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Van dit geneesmiddel wordt verwacht dat het werkt door het vermogen te vergroten van het abnormale hemoglobine om zuurstof op te nemen en vast te houden. Als er meer zuurstof aan het hemoglobine is gehecht, is de verwachting dat het hemoglobine minder snel aan elkaar klontert en sikkelvormige rode bloedcellen veroorzaakt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2021 Verwachte registratie Februari 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie ontvangen in december 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydroxycarbamide Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Voxelotor is een geneesmiddel wat de hemolyse bij patiënten met sikkelcelziekte sterk doet afnemen. Op pijnklachten lijkt het geen groot effect te hebben tot nu toe. Het zal dus vooral van waarde zijn voor de patiënten met een hoge hemolyse en ter preventie van hemolyse gerelateerde orgaanschade zoals CVA, nier-schade, chronische ulcera aan de benen en pulmonale hypertensie/cardiomyopathie. Uit het voorlopige onderzoek zijn het vooral de patiënten met een laag Hb (<5.0 mmol/L) die het meest profiteren, alhoewel het positieve effect op orgaanschade nog niet bewezen is. Hydrea verhoogt het Hb ook enigszins maar lang niet zo krachtig als voxelotor. De combinatie van Hydrea en voxelotor lijkt een extra effect op het Hb te bewerkstelligen. Het heeft dus een duidelijke toegevoegde waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 900-1500 mg Bronnen Vichinsky et al. N Engl J Med 2019; 381:509-519; expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen In Nederland leven naar schatting 1.500 patiënten met sikkelcelziekte. Echter, gezien het ter preventie wordt gegeven is onduidelijk hoe groot het patiëntvolume zal zijn in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 103.345,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://thalassaemia.org.cy/news/fda-approves-oxbryta-voxelotor-the-first-medicine-specifically-targeting-the-root-cause-of-sickle-cell-disease/ Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten bedraagt de lijstprijs $10,417 per maand of $125,000 per jaar, volgens Global Blood Therapeutics, Inc. Dit zou €103.345 betekenen. De Europese prijs is echter nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 155.017.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen