Voxelotor Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Sickle cell disease - prophylaxis Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Voxelotor Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Sickle cell disease - prophylaxis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Global Blood Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Van dit geneesmiddel wordt verwacht dat het werkt door het vermogen te vergroten van het abnormale hemoglobine om zuurstof op te nemen en vast te houden. Als er meer zuurstof aan het hemoglobine is gehecht, is de verwachting dat het hemoglobine minder snel aan elkaar klontert en sikkelvormige rode bloedcellen veroorzaakt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydroxycarbamide Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Voxelotor is een geneesmiddel wat de hemolyse bij patiënten met sikkelcelziekte sterk doet afnemen. Op pijnklachten lijkt geen groot effect tot nu toe. Het zal dus vooral van waarde zijn voor de patiënten met een hoge hemolyse en ter preventie van hemolyse gerelateerde orgaanschade zoals CVA, nierschade, chronische ulcera aan de benen en pulmonale hypertensie/cardiomyopathie. Uit de voorlopige onderzoek zijn het vooral de patiënten met een laag Hb (<5.0 mmol/L) die het meest profiteren al hoewel het positieve effect op orgaanschade nog niet bewezen is. Hydrea verhoogd het Hb ook enigszins maar lang niet zo krachtig als voxelotor. De combinatie van Hydrea en voxelotor lijkt een extra effect op het Hb te bewerkstelligen. Het heeft dus een duidelijke toegevoegd waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen GBT_HOPE; expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 800 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Vereniging voor Hematologie Aanvullende opmerkingen In Nederland leven naar schatting 800 patiënten met SCZ. Echter, gezien het ter preventie wordt gegeven is onduidelijk hoe groot het patiëntvolume zal zijn in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen GIP-databank Aanvullende opmerkingen Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen