Voxelotor Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of haemolytic anaemia in adults and paediatric patients 12 years of age and older with sickle cell disease (SCD). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 82,676,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Voxelotor Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of haemolytic anaemia in adults and paediatric patients 12 years of age and older with sickle cell disease (SCD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Oxbryta Fabrikant Global Blood Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Van dit geneesmiddel wordt verwacht dat het werkt door het vermogen te vergroten van het abnormale hemoglobine om zuurstof op te nemen en vast te houden. Als er meer zuurstof aan het hemoglobine is gehecht, is de verwachting dat het hemoglobine minder snel aan elkaar klontert en sikkelvormige rode bloedcellen veroorzaakt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2021 Verwachte registratie Oktober 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydroxycarbamide Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Voxelotor is een geneesmiddel wat de hemolyse bij patiënten met sikkelcelziekte sterk doet afnemen. Op pijnklachten lijkt geen groot effect tot nu toe. Het zal dus vooral van waarde zijn voor de patiënten met een hoge hemolyse en ter preventie van hemolyse gerelateerde orgaanschade zoals CVA, nierschade, chronische ulcera aan de benen en pulmonale hypertensie/cardiomyopathie. Uit de voorlopige onderzoek zijn het vooral de patiënten met een laag Hb (<5.0 mmol/L) die het meest profiteren al hoewel het positieve effect op orgaanschade nog niet bewezen is. Hydrea verhoogd het Hb ook enigszins maar lang niet zo krachtig als voxelotor. De combinatie van Hydrea en voxelotor lijkt een extra effect op het Hb te bewerkstelligen. Het heeft dus een duidelijke toegevoegde waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 900-1500 mg Bronnen Vichinsky et al. N Engl J Med 2019; 381:509-519; expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 800 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Vereniging voor Hematologie Aanvullende opmerkingen In Nederland leven naar schatting 800 patiënten met sikkelcelziekte. Echter, gezien het ter preventie wordt gegeven is onduidelijk hoe groot het patiëntvolume zal zijn in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 103,345.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://thalassaemia.org.cy/news/fda-approves-oxbryta-voxelotor-the-first-medicine-specifically-targeting-the-root-cause-of-sickle-cell-disease/ Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten bedraagt de lijstprijs $10,417 per maand of $125,000 per jaar, volgens Global Blood Therapeutics, Inc. Dit zou €103.345 betekenen. De Europese prijs is echter nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 82,676,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen