Diroximel fumarate Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of relapsing remitting multiple sclerosis. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 4.750.000,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Diroximel fumarate Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie Treatment of relapsing remitting multiple sclerosis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vumerity Fabrikant Alkermes Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Ook bekend onder de naam ALKS8700. EVOLVE-MS trial: well tolerated. Prodrug of monomethyl fumarate (MMF) in a controlled-release formulation that rapidly and efficiently convert to MMF in the body. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2021 Verwachte registratie November 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Dimethylfumaraat of andere MS-middelen (zie farmacotherapeutisch kompas). Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er wordt vergelijkbare effectiviteit met tecfidera verwacht met mogelijk minder gastro-intestinale bijwerkingen. Beide middelen zijn een prodrug (ze hebben alleen niet helemaal dezelfde structuur). Ze worden allebei in het lichaam omgezet naar de werkzame vorm MMF. Bij de omzetting worden een aantal metabolieten gevormd. Bij DMF is dit methanol. Bij DRF is dit voornamelijk 2-hydroxyethyl succinimide en in <10% RDC-8439 en methanol. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 462 mg Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP databank, hersenstichting, Nationaal MS fonds. Aanvullende opmerkingen Hersenstichting: In Nederland komt multiple sclerose voor bij ongeveer 1 op de 1.000 inwoners. Nederland telt dus ongeveer 17.000 mensen met multiple sclerose. Nationaal MS fonds: Relapsing Remitting Multiple Sclerose komt bij ongeveer 40% van alle mensen met multiple sclerose voor (6.800 personen). ALK8700 zal met Dimethylfumaraat moeten gaan concurreren binnen deze patiëntenpopulatie. Aantal gebruikers Dimethylfumaraat bedroeg in 2016: 2.174. De werkgroep schat in dat ALKS8700 hier een klein deel (maximaal 500) van zal over gaan nemen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 9.000,00 - 10.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Dimethylfumaraat kostte in 2016 €9.199 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4.750.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen