Riociguat Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Adempas is indicated for the treatment of PAH in paediatric patients aged less than 18 years of age and body weight ≥ 50 kg with WHO Functional Class (FC) II to III in combination with endothelin receptor antagonists. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 240.000,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Riociguat Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Adempas is indicated for the treatment of PAH in paediatric patients aged less than 18 years of age and body weight ≥ 50 kg with WHO Functional Class (FC) II to III in combination with endothelin receptor antagonists. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Adempas Fabrikant MSD Portfoliohouder MSD Werkingsmechanisme Vasodilator Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Omhulde tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2022 Verwachte registratie Mei 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve opinie CHMPO in april 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het veiligheidsprofiel van riociguat lijkt acceptabel te zijn aan de hand van de studieresultaten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen The PATENT–CHILD study. Pulm Circ. 2022 Jul; 12(3); Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Ntvg.nl (1); Gorenflo. Cardiovasc Diagn Ther. 2021 (2); Expertopinie (3); Aanvullende opmerkingen De prevalentie van PAH in Nederland is ongeveer 15-52 per 1.000.000 inwoners. Bij kinderen is het echter vele malen zeldzamer met een incidentie van 0,7 (iPAH) en 2,2 (PAH-AHF) per miljoen kinderen (2). Er zijn ongeveer 2,5 miljoen kinderen in deze leeftijdsgroep in Nederland. Er wordt verwacht dat er niet meer dan 10 patiënten in aanmerking zullen komen (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 24.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Voor de huidige indicatie werd in 2021 €24.202 per gebruiker vergoed. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 240.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen