Imlifidase Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Idefirix is indicated for desensitisation treatment of highly sensitised adult kidney transplant patients with positive crossmatch against an available deceased donor. The use of Idefirix should be reserved for patients unlikely to be transplanted under the available kidney allocation system including prioritisation programmes for highly sensitised patients. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Imlifidase Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Idefirix is indicated for desensitisation treatment of highly sensitised adult kidney transplant patients with positive crossmatch against an available deceased donor. The use of Idefirix should be reserved for patients unlikely to be transplanted under the available kidney allocation system including prioritisation programmes for highly sensitised patients. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Idefirix Fabrikant Hansa Medical Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Imlifidase (ook bekend als IdeS) is een recombinant enzym van Streptococcus pyogenes wat IgG antilichamen afbreekt (HMED-Ides). IgGs zijn de oorzaak van orgaanafstoting in de patiënt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2019 Verwachte registratie Augustus 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME designation sinds 18 mei 2017. Positieve CHMP-opinie juni 2020 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op dit moment wordt desensibilisatie van dergelijke patiënten gedaan middels (off-label) combinaties van plasmaferese, rituximab en IvIg. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Imlifidase wordt ontwikkeld voor het desensibiliseren van patiënten die op de wachtlijst staan voor niertransplantatie en een zeer hoog percentage Panel Reactive Antibodies (PRA > 85%) hebben. Met de huidige behandelopties lukt het slechts bij een deel van de patiënten om de donor-specifieke antistoffen tot een acceptabel niveau terug te brengen en zelfs dan bestaat nog het risico dat direct na transplantatie een acute antistof gemedieerde afstoting optreedt. Bovendien is deze strategie bijzonder moeilijk te plannen als de patiënt afhankelijk is van een nier van een overleden donor (waarvan onbekend is wanneer die beschikbaar komt). Imlifidase toediening kan binnen een aantal uren alle donor-specifieke antistoffen doen verdwijnen, waarmee direct daarna een transplantatie kan worden uitgevoerd. De eerste resultaten lijken veelbelovend. Behandelduur Gemiddeld 1 Niet gevonden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 0,25 mg/kg Bronnen EMA; NCT02790437,N Engl J Med 2017;377:442-453 Aanvullende opmerkingen One dose of 0.25mg/kg BW IdeS on study day 0. If negative crossmatch is not achieved, a second dose can be given within 2 days of the first infusion. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Eurotransplant, Jaarverslag NTS 2017. Aanvullende opmerkingen In Nederland stonden op 31 december 2017 bij Eurotransplant 18 patiënten op de wachtlijst voor een niertransplantatie, die meer dan 85% PRA hadden. Als ook de wachtlijsten voor hart-, long- en levertransplantatie worden meegerekend dan betrof het in totaal 24 patiënten. Voor deze patiënten kan het beschikbaar komen van imlifidase de kans op een geslaagde transplantatie sterk doen toenemen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De prijs is sterk afhankelijk van de therapeutische meerwaarde. Gezien de weesgeneesmiddelstatus en PRIME status is dit een potentieel duur geneesmiddel. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Mogelijk ook geschikt voor andere orgaantransplantaties en auto-immuunziekten. Bronnen hansamedical.com Aanvullende opmerkingen Een andere groep patiënten die mogelijk in de toekomst een groot voordeel kan hebben van imlifidase betreft de groep patiënten die een bloedgroep-incompatibele niertransplantatie ondergaan en bij wie nu middels plasmaferese/immunoadsorptie de titers van de anti-bloedgroep antistoffen voorafgaande aan transplantatie worden verlaagd. Ook dat zou met imlifidase sneller en meer volledig mogelijk zijn. Die groep is groter dan de genoemde 18 patiënten. Naar schatting zou dat jaarlijks in Nederland ongeveer 50 patiënten betreffen (mogelijk toekomstige indicatie-uitbreiding / off-label indicatie). Overige informatie Aanvullende opmerkingen