Avatrombopag Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of severe thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease who are scheduled to undergo an invasive procedure. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,300,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Avatrombopag Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of severe thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease who are scheduled to undergo an invasive procedure. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Doptelet Fabrikant Sobi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Meer informatie over de werking van het product: "small-molecule thrombopoietin receptor (c-Mpl) agonist that stimulates platelet production." Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2018 Verwachte registratie Juni 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Study 302: durable platelet responses. Positieve CHMP-opinie april 2019. Geregistreerd in juni 2019. GVS-advies gepubliceerd in juni 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op dit moment enkel platelet transfusie, in de toekomst ook wellicht lusutrombopag. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Gemiddeld 5 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 40 of 60 mg Bronnen NCT01438840 Aanvullende opmerkingen Dosering is afhankelijk van platelet count Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP-databank, 2016 Aanvullende opmerkingen Het aantal personen in Nederland met ITP wordt geschat op ongeveer 5 op de 100.000 mensen (=850 personen). Aantal gebruikers eltrombopag is 343, terwijl dit voor meer indicaties is geregistreerd dan ITP. Gezien de verwachte gelijke waarde is een realistisch patiëntaantal 100 personen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 13,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen GIP databank geeft voor eltrombopag in 2016, €13.139 per patiënt per jaar aan. Dit is echter een inschatting. Kosten per patiënt van eltrombopag gaat om een niet helemaal vergelijkbare patiëntenpopulatie. Wat betreft ITP: Zoals in de huidige Horizonscan Geneesmiddelen ook al is aangegeven, is eltrombopag voor meerdere indicaties geregistreerd. Voor Doptelet zal het waarschijnlijk alleen om volwassen patiënten met ITP gaan (voor eltrombopag ook om kinderen). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,300,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Thrombocytopenia - associated with liver disease, pre-surgical procedure Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen