Avatrombopag Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Immune thrombocytopenic purpura (first line) Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten € 1.300.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Avatrombopag Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Immune thrombocytopenic purpura (first line) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Dova Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Meer informatie over de werking van het product: "small-molecule thrombopoietin receptor (c-Mpl) agonist that stimulates platelet production." Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2018 Verwachte registratie Juli 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Study 302: durable platelet responses. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eltrombopag Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 5 mg - 40 mg Bronnen NCT01438840 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP-databank, 2016 Aanvullende opmerkingen Het aantal personen in Nederland met ITP wordt geschat op ongeveer 5 op de 100.000 mensen (=850 personen). Aantal gebruikers Eltrombopag is 343, terwijl dit voor meer indicaties is geregistreerd dan ITP. Gezien de verwachte gelijke waarde is een realistisch patiëntaantal 100 personen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 13.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen GIP databank geeft voor Eltrombopag in 2016, €13.139,00 p.p.p.j. aan. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.300.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Thrombocytopenia - associated with liver disease, pre-surgical procedure Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen