Ranibizumab Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Lucentis is geïndiceerd voor gebruik bij premature baby’s voor de behandeling van premature retinopathie (retinopathy of prematurity, ROP) met zone I (stadium 1+, 2+, 3 of 3+), zone II (stadium 3+) of AP-ROP (agressieve posterieure ROP) ziekte. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 7,750.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Ranibizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Lucentis is geïndiceerd voor gebruik bij premature baby’s voor de behandeling van premature retinopathie (retinopathy of prematurity, ROP) met zone I (stadium 1+, 2+, 3 of 3+), zone II (stadium 3+) of AP-ROP (agressieve posterieure ROP) ziekte. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Lucentis Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Angiogeneseremmer Toedieningsweg Intravitreaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant gehumaniseerd monoklonaal antilichaam, dat zich in hoge mate bindt aan de vasculaire endotheliale groeifactor A (VEGF-A)-isovormen. Hierdoor wordt voorkomen dat VEGF-A zich bindt aan de receptoren VEGFR-1 en VEGFR-2. Door de afgenomen activiteit van VEGF vermindert de endotheelcel-proliferatie, wordt vorming van nieuwe bloedvaten geremd, treedt er minder vaatlekkage op en neemt de ernst van ontstekingsprocessen af. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2018 Verwachte registratie September 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie juli 2019 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Off-label anti-VEGF en laser en cryo-therapie Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Geen beschadiging van de retinale cellen. Minder technische uitvoering. Gericht op de onderliggende pathofysiologie. Laserbehandeling blijft waarschijnlijk eerste keus van behandeling. Bij zeer ernstige ROP kan evt anti-VEGF worden ingezet, maar er blijft discussie over de veiligheid omdat een klein deel van het intra-oculaire anti-VEGF in de systemische circulatie komt en de lange termijn effecten bij prematuren zijn onbekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 0,2 mg Bronnen Van Sorge et al. J Pediatr. 2014 Mar;164(3):494-498.e1; NCT02375971 Aanvullende opmerkingen 1 intravitreal injection in both eyes on Day 1 (Baseline), with up to 2 re-treatments allowed for each eye if required. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 4 - 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Ludwig et al. Ophthalmic Surg Lasers Imaging Retina. 2017 Jul 1;48(7):553-562; Perinatale Zorg in Nederland 2016. Perined, 2018. Aanvullende opmerkingen In de RAINBOW studie zijn vroeggeboren baby's geïncludeerd met een geboortegewicht lager dan 1.500 gram. In 2016 werden 11.622 baby's te vroeg geboren in Nederland. In 2016 heeft 5,9% van alle baby’s een geboortegewicht lager dan 2500 gram, en 1.1% een geboortegewicht lager dan 1500 gram. In totaal ging het om 10.156 baby’s (levend- en doodgeborenen) onder de 2500 gram en 1.893 baby's met een geboortegewicht lager dan 1.500 gram. Niet elke prematuur geboren baby heeft ROP. Van alle premature baby's geboren in de VS hebben er tussen de 15-20% ROP. Wat neerkomt op een schatting van 284 - 379. Gezien de verwachting t.a.v. de plaatsbepaling (zie bovenstaand) is de inschatting dat het mogelijk gaat om 4 - 5 behandelingen per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 800.00 - 2,300.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard, januari 2019 Aanvullende opmerkingen €760,34 - €2.281,02 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,750.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Diabetische Retinopathie Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op gepoolde data van de studies RFB002D2301 (RESTORE), RFB002D2303 (REVEAL) en RFB002D2305 (REFINE). Overige informatie Aanvullende opmerkingen