Acoramidis Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie BEYONTTRA is indicated for the treatment of wild-type or variant transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 35.000.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Acoramidis Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie BEYONTTRA is indicated for the treatment of wild-type or variant transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam BEYONTTRA Fabrikant BridgeBio Pharma Portfoliohouder Bayer Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMCG, MUMC, Erasmus MC, UMCU Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: transthyretine (TTR) stabilisator. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2024 Verwachte registratie Februari 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Advies Zorginstituut Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) in juli 2025 geadviseerd om acoramidis (Beyonttra®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tafamidis (hoge dosering). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In patiënten met transthyretine amyloïde cardiomyopathie werden significant betere uitkomsten gevonden op mortaliteit, morbiditeit en functie vergeleken met placebo. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 712mg Bronnen NCT03860935, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38197816/, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39556242/ Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 350 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinie Aanvullende opmerkingen Er wordt verwacht dat er mogelijk rond de 300 patiënten in aanmerking kunnen komen. Acoramidis zal de concurrentie aangaan met tafamidis dat op dit moment ook voor dezelfde indicatie wordt gegeven. Volgens GIP data werden in 2023 circa 400 patiënten behandeld met tafamidis (20 en 61mg). Naar schatting zullen dit circa 350 patiënten zijn die worden behandeld met tafamidis 61mg. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 100.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Tafamidis kostte in 2023 €104.195 per patiënt. De verwachting is dat acoramidis vergelijkbaar geprijsd wordt. Dat hangt af van de uiteindelijke studieresultaten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 35.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen