Aficamten Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) in adult patients. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 16,362,500.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Aficamten Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) in adult patients. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Cytokinetics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie Januari 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Mavacamten Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Aficamten lijkt vergelijkbaar te zijn met mavacamten. Er zijn wel een aantal verschillen in product eigenschappen, zoals de halfwaardetijd, het is farmakinetisch iets voorspelbaarder en er lijken minder veiligheidsproblemen. In de fase 3 was er een duidelijk effect vergeleken met bèta blokkers en calcium antagonisten bij een selecte populatie. Er zal in de praktijk gekeken moeten worden of mavacamten of aficamten de voorkeur krijgt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 5 tot 20mg Bronnen NCT05186818 (SEQUOIA-HCM) Aanvullende opmerkingen Dagelijkse orale dosis van 5mg, 10mg, 15mg of 20mg aficamten. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 935 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015 (2); Maron BJ et al. Circulation.1995 (3); Butzner et al. AFront. Cardiovas. Med. 2022 (4); Alashi et al. J Am Heart Assoc. 2021 (5); Expertopinie (6); Horizonscan Geneesmiddelen mavacamten (7). Aanvullende opmerkingen De gehele volwassen populatie in Nederland (ouder dan 18 jaar) was op 1 januari 2021 ongeveer 14,1 miljoen (1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029 (3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n 86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (6). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 17,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard november 2023 Aanvullende opmerkingen Verwachting is dat de prijs per patiënt vergelijkbaar zal zijn met concurrent mavacamten. Kosten van mavacamten zijn ingeschat op €17.500 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 16,362,500.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen