Alpelisib

Werkzame stof
Alpelisib
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Borstkanker
Uitgebreide indicatie
Piqray is indicated in combination with fulvestrant for the treatment of postmenopausal women, and men, with hormone receptor (HR)‑positive, human epidermal growth factor receptor 2 (HER2)‑negative, locally advanced or metastatic breast cancer with a PIK3CA mutation after disease progression following endocrine therapy as monotherapy.

1. Product

Merknaam
Piqray
Fabrikant
Novartis
Werkingsmechanisme
Serine/threonine kinaseremmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
α-specifieke class I phosphatidylinositol-3-kinase (PI3K) remmer

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
Januari 2019
Verwachte registratie
Augustus 2020
Weesgeneesmiddel
Nee
Registratiefase
Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in juni 2020. Per 7 oktober 2019 heeft het CBG toestemming verleent voor een compassionate use programma.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Diverse waaronder everolimus, palbociclib, letrozol, fulvestrant etc.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De SOLAR-1 studie laat een langere PFS zien ten opzichte van placebo. De overall response rate (ORR) in het PIK3CA-mutatie cohort was 26.6% in de alpelisib plus fulvestrant groep tegenover 12.8% in de placebo plus fulvestrant groep. Voor de totale studie populatie was de 'rate of grade ≥3 adverse events (AEs)' 76.1% in de alpelisib plus fulvestrant groep tegenover 35.5% in de placebo plus fulvestrant groep.
Behandelduur
Gemiddeld 8.2 maand/maanden
Toedingsfrequentie
1 maal per dag
Dosis per toediening
300 mg
Bronnen
NCT02437318 (SOLAR-1); ESMO Abstract LBA3_PR
Aanvullende opmerkingen
SOLAR-1: "Alpelisib (300 mg; oral; once daily) in combination with fulvestrant (500 mg; intramuscular injection on Day 1 and Day 15 of Cycle 1, and then Day 1 of each subsequent 28-day cycle)". Verwachte mediane behandelduur is minder dan 1 jaar

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 300

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; ZiN Pakketadvies palbociclib, 11 april 2017; Mukohara. Breast Cancer (Dove Med Press). 2015 May 15;7:111-23.
Aanvullende opmerkingen
Van de naar schatting 1.700 patiënten in 1e lijn, krijgt naar verwachting 70% (=1.190 patiënten) een behandeling in 2e lijn. Circa 30% hiervan heeft een PIK3CA mutatie en komt daarmee theoretisch in aanmerking voor alpelisib. Het verwachte patiëntenvolume ligt maximaal rond de 300. De vraag is wel of alle patiënten getest gaan worden voor deze mutatie en of ze in dat geval niet met een CDK4/6 remmer behandeld zullen worden. Indien alle patiënten hier wel op getest zullen worden zal het maximale patiëntvolume 300 patiënten bedragen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
29.520 - 32.800
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
De fabrikant geeft aan dat de prijs tussen €29.520-€32.800 zal bedragen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

9.348.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Head and neck cancer; Ovarian cancer
Bronnen
adisinsight
Aanvullende opmerkingen
Lopende fase 3 studies

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.