Extended indication PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). PROS omvat de onderstaande syndromen: - Goedaardige lich
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Total cost 7,500,000.00
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Alpelisib
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other metabolism and Endocrinology
Extended indication PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). PROS omvat de onderstaande syndromen: - Goedaardige lichenoïde keratose (BLK) - Dysplastische megalencefalie (DMEG) - CLOVES (aangeboren lipomateuze overgroei, vasculaire malformatie, epidermal naevi-syndroom) - Epidermal naevi (EN) - Fibro-adipeuze overgroei (FAO) - Hemimegalencefalie (HMEG) - Hemihyperplasie - meervoudige lipomatose (HHML) geïsoleerde grote lymfatische malformatie (ILM) - Megaencefalie- capillaire malformatie (MCAP) - Muscular hemihyperplasia (mHH) - Seborrhoïsche keratose (SK)
Proprietary name Vijoice
Manufacturer Novartis
Portfolio holder Novartis
Mechanism of action Serine / threonine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise UMCN, UMCU, AUMC, EMC

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Submission date July 2022
Orphan drug Yes
Registration phase No registration expected
Additional remarks Registratieaanvraag teruggetrokken oktober 2023.

Therapeutic value

Current treatment options Debulking, amputatie, orthopedische operaties, sclerotherapie
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation Alpelisib lijkt effectiever dan de huidige 'standaard', tegen minder bijwerkingen. Gelijktijdig gebruik van cotrimoxazol als profylaxe is bij dit geneesmiddel bijvoorbeeld niet nodig. Wel lijkt er een hogere incidentie van diabetes mellitus op te treden. Voor patiënten met ernstige pijnklachten of zichtbare afwijkingen zal dit geneesmiddel meerwaarde kunnen gaan hebben.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration Leeftijdsafhankelijk
References https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/215039s000lbl.pdf https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04285723 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04589650 https://www.hevas.eu/ https://aangeborenvaatafwijkingen-expertise.net/

Expected patient volume per year

Patient volume

< 300

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Orphanet: CLOVES syndrome Orphanet: Megalencephaly capillary malformation polymicrogyria syndrome Orphanet: Hemihyperplasia multiple lipomatosis syndrome Orphanet: Segmental progressive overgrowth syndrome with fibroadipose hyperplasia Orphanet: Klippel Trénaunay syndrome Orphanet: CLAPO syndrome Klippel-Trenaunay syndrome: MedlinePlus Genetics Orphanet: Tall stature scoliosis macrodactyly of the great toes syndrome Facial Infiltrating Lipomatosis (wonderfilsmiles.com)
Additional remarks Er kan nog geen goede inschatting gegeven worden voor het aantal patiënten per jaar. Eerst moet er meer duidelijkheid komen ten aanzien van de precieze indicatiestelling. Er is in ieder geval al wel vraag naar het geneesmiddel vanuit de patiënten en artsen. Het zijn veelal geen ziektebeelden waar sprake is van mortaliteit. Het geneesmiddel kan veel betekenen voor de morbiditeit, maar dat heeft wel als consequentie dat mensen het levenslang/langdurig gaan innemen. Kortom, het aantal mensen per jaar is niet zo zeer afhankelijk van de incidentie maar van de prevalentie.

Expected cost per patient per year

Cost 25,000.00
References medicijnkosten.nl;
Additional remarks Alpelisib tablet 150gram is op dit moment €70,07. Op basis van de behandeling van een jaar zou dit ongeveer €25.000 gaan kosten. Gezien de studies zou er wel een nieuwe formulering moeten komen met een andere sterkte. Mogelijk zal deze formulering ook andere kosten met zich mee kunnen brengen.

Potential total cost per year

Total cost

7,500,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional remarks Nog onbekend

Off label use

Off label use No

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.