Apadamtase alfa Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Adzynma is an enzyme replacement therapy (ERT) indicated for the treatment of ADAMTS13 deficiency in children and adult patients with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP). Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 678.600,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Apadamtase alfa Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Adzynma is an enzyme replacement therapy (ERT) indicated for the treatment of ADAMTS13 deficiency in children and adult patients with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Adzynma Fabrikant Takeda Portfoliohouder Takeda Werkingsmechanisme Enzym Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum https://bloedziekten.nl/ttp/waar-terecht/ Aanvullende opmerkingen TAK-755 replaces the missing or deficient ADAMTS-13 enzyme. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum September 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Afgewezen Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Infusion of plasma or plasma exchange (PEX) to replace ADAMTS-13 is the standard of care in cTTP. Plasma infusions are burdensome for patients and can achieve about 25% of normal ADAMTS-13 levels. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Conceptueel heeft het geneesmiddel meerwaarde. Het werkingsmechanisme is interessant. Er kan een meerwaarde zijn ten opzichte van plasma vanwege de belasting van plasma-infusie/ferese en het bereiken van hogere spiegels, theoretisch is het ook veiliger. Resultaten op overleving en kwaliteit van leven moeten nog afgewacht worden. Het ziet er naar uit dat het minder belastend is. Het is nog moeilijk om te zeggen of dit middel superieur is aan SoC, maar met dit middel wordt makkelijker ADAMTS13-activiteit genormaliseerd (3). Het biedt in ieder geval mogelijk een voordeel in toedieningsgemak omdat het thuis toegediend kan worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 40 IU/kg Bronnen NCT03393975 (1); Amsis et al. NEJM. 2022 (2); Scully et al. NEJM. 2024 (3). Aanvullende opmerkingen Prophylactic and on-demand treatment with other dosing scheme, monotherapy (without infusion of plasma or plasma exchange). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 - 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen cTTP is een zeer zeldzaam ziektebeeld. Wereldwijd wordt het aantal patiënten geschat op minder dan 150 patiënten. Het patiëntaantal in Nederland is niet bekend, maar zal extreem laag zijn. Er wordt verwacht dat er hooguit 5 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 226.200,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Managed Healthcare Executive Aanvullende opmerkingen De prijs in Denemarken is als volgt: ADZYNMA powder and solution for solution for injection 1.500 IU 1 pcs €4.712,67 Denmark. Dit betekent dat er gemiddeld 2 spuiten per toediening nodig zijn. 2 maal per maand gegeven voor de duur van een heel jaar kom neer op ongeveer €226.176 per jaar per patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 678.600,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP) Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen