Apadamtase alfa Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Congenital (or hereditary) Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Apadamtase alfa Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Congenital (or hereditary) Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam TAK-755 Fabrikant Takeda Portfoliohouder Takeda Werkingsmechanisme Enzym Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum https://bloedziekten.nl/ttp/waar-terecht/ Aanvullende opmerkingen TAK-755 replaces the missing or deficient ADAMTS-13 enzyme Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Infusion of plasma or plasma exchange (PEX) to replace ADAMTS-13 is the standard of care in cTTP. Plasma infusions are burdensome for patients and can achieve about 25% of normal ADAMTS-13 levels. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Conceptueel heeft het geneesmiddel meerwaarde. Het werkingsmechanisme is interessant. Er kan een meerwaarde zijn ten opzichte van plasma vanwege de belasting van plasma-infusie/ferese en het bereiken van hogere spiegels, theoretisch is het ook veiliger. Resultaten op overleving en kwaliteit van leven moeten nog afgewacht worden. Het ziet er naar uit dat het minder belastend is. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 40 IU/kg Bronnen NCT03393975; Amsis et al (2022). NEJM. 2022;387:2356-61. DOI: 10.1056/NEJMoa2211113; https://hematologienederland.nl/wp-content/uploads/2021/03/Richtlijn2021-TMA_def-300321.pdf Aanvullende opmerkingen Prophylactic and on-demand treatment with other dosing scheme, monotherapy (without infusion of plasma or plasma exchange). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 - 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinion Aanvullende opmerkingen cTTP is een zeer zeldzaam ziektebeeld. Wereldwijd wordt het aantal patiënten geschat op minder dan 150 patiënten. Het patiëntenaantal in Nederland is niet bekend, maar zal extreem laag zijn. Er wordt verwacht dat er hooguit 5 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP) Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen