Apadamtase alfa Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Adzynma is an enzyme replacement therapy (ERT) indicated for the treatment of ADAMTS13 deficiency in children and adult patients with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Apadamtase alfa Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Adzynma is an enzyme replacement therapy (ERT) indicated for the treatment of ADAMTS13 deficiency in children and adult patients with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Adzynma Fabrikant Takeda Portfoliohouder Takeda Werkingsmechanisme Enzym Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum https://bloedziekten.nl/ttp/waar-terecht/ Aanvullende opmerkingen TAK-755 replaces the missing or deficient ADAMTS-13 enzyme Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Infusion of plasma or plasma exchange (PEX) to replace ADAMTS-13 is the standard of care in cTTP. Plasma infusions are burdensome for patients and can achieve about 25% of normal ADAMTS-13 levels. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Conceptueel heeft het geneesmiddel meerwaarde. Het werkingsmechanisme is interessant. Er kan een meerwaarde zijn ten opzichte van plasma vanwege de belasting van plasma-infusie/ferese en het bereiken van hogere spiegels, theoretisch is het ook veiliger. Resultaten op overleving en kwaliteit van leven moeten nog afgewacht worden. Het ziet er naar uit dat het minder belastend is. Het is nog moeilijk om te zeggen of dit middel superieur is aan SoC, maar met dit middel wordt makkelijker ADAMTS13-activiteit genormaliseerd (3). Het biedt in ieder geval mogelijk een voordeel in toedieningsgemak omdat het thuis toegediend kan worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 40 IU/kg Bronnen NCT03393975 (1); Amsis et al. NEJM. 2022 (2); Scully et al. NEJM. 2024 (3). Aanvullende opmerkingen Prophylactic and on-demand treatment with other dosing scheme, monotherapy (without infusion of plasma or plasma exchange). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 - 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen cTTP is een zeer zeldzaam ziektebeeld. Wereldwijd wordt het aantal patiënten geschat op minder dan 150 patiënten. Het patiëntaantal in Nederland is niet bekend, maar zal extreem laag zijn. Er wordt verwacht dat er hooguit 5 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Managed Healthcare Executive Aanvullende opmerkingen Een online bron zegt dat een jaarbehandeling in de Verenigde Staten $245.000 voor een 72 kg persoon gaat kosten. Omgerekend is dit ~€232.340. De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP) Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen