Asfotase alfa

Stofnaam
Asfotase alfa
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Strensiq is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasia bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen.

1. Product

Merknaam
Strensiq
Fabrikant
Alexion
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
Erasmus MC, Rotterdam
Aanvullende opmerkingen
Asfotase alfa is recombinant tissue non-specific alkaline phosphatase en werkt als een enzymvervangende therapie. Verwachte meerwaarde ten opzichte van supportive care met name bij kinderen. Op dit moment worden studies afgerond. Risico: kosten, nog onduidelijke effecten met name bij oudere patienten; indicatie zal alleen voor hypophosphatasia zijn.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Verwachte registratie
Augustus 2015
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Geregistreerd in augustus 2015, vergoedingsdossier in behandeling bij Zorginstituut Nederland. NICE heeft in september 2016 besloten de behandeling voor deze subgroep te vergoeden.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen behandelopties; best supportive care, ook eerste in soort met injecties.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Hypofosfatasia is een zeer heterogene ziekte door deficiëntie van het tissue-nonspecific alkaline phosphatase (TNAP) ontstaan primair afwijkingen in bot- en tandmineralisatie. Het klinisch beeld is zeer gevarieerd, waarbij bij ernstige vormen ook het centraal zenuwstelsel aangetast kan zijn. Van ernstig naar mild worden de volgende vormen onderscheiden: perinataal (lethaal), perinataal benigne, infantiel, juveniel, volwassen en odontohypofosfatasia. Hypofosfatasia kan zowel dominant als recessief overerven. De klinische onderzoeken zijn uitgevoerd bij baby's met de ernstige vorm. De verwachte meerwaarde is er met name op groei, botdeformiteiten, botpijn en spontante botbreuken. In Rotterdam is een zeer ernstige patiënt met de meest ernstige vorm alsnog overleden na een experimentele behandeling van een aantal maanden. Effecten bij mildere vormen zijn nog niet goed onderzocht.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
6 maal per week
Dosering per toediening
1-2 mg/kg
Bronnen
Whyte et al. Bone. 2016 Dec;93:125-138. doi: 10.1016/j.bone.2016.08.019.
Aanvullende opmerkingen
Behandelduur is levenslang bij ernstige vormen. Toediening 6 maal per week of 3 maal per week.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

12 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
In Rotterdam nu 12 patiënten bekend, waarvan 4 volwassenen: behandeling lijkt weinig zinvol meer, maar door de dominante overerving kunnen wel andere gendragers in families gevonden worden. Met mogelijk op latere leeftijd optredende en verergerende spontane botbreuken en pijnklachten. Mogelijk totaal 50 patiënten in NL. In Rotterdam is nu een wat ouder kind met spontane botbreuken voorgedragen voor compassionate use. Maximaal 6 nieuwe patiënten per jaar (bron: ZiN).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
500.000 - 1.800.000
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten, omdat er geen alternatieve behandeling is. Gaat dus om totale kosten van behandeling. Prijs is naar opgave van fabrikant aan Erasmus MC. Fabrikant heeft aangegeven dat er ruimte is voor onderhandeling. ZIN: €504 per kg lichaamsgewicht per week.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

35.650.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Aanvullende opmerkingen
Mogelijke uitbreiding naar mildere vormen van hypofosfatasia.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven