Asfotase alfa

Active substance
Asfotase alfa
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Metabolic diseases
Extended indication
Strensiq is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasia bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen.

1. Product

Proprietary name
Strensiq
Manufacturer
Alexion
Mechanism of action
Enzyme replacement therapy
Route of administration
Subcutaneous
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Centre of expertise
Erasmus MC, Rotterdam
Additional comments
Asfotase alfa is recombinant tissue non-specific alkaline phosphatase en werkt als een enzymvervangende therapie. Verwachte meerwaarde ten opzichte van supportive care met name bij kinderen. Op dit moment worden studies afgerond. Risico: kosten, nog onduidelijke effecten met name bij oudere patienten; indicatie zal alleen voor hypophosphatasia zijn.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Expected Registration
August 2015
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered
Additional comments
Geregistreerd in augustus 2015, vergoedingsdossier in behandeling bij Zorginstituut Nederland. NICE heeft in september 2016 besloten de behandeling voor deze subgroep te vergoeden.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen behandelopties; best supportive care, ook eerste in soort met injecties.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Hypofosfatasia is een zeer heterogene ziekte door deficiëntie van het tissue-nonspecific alkaline phosphatase (TNAP) ontstaan primair afwijkingen in bot- en tandmineralisatie. Het klinisch beeld is zeer gevarieerd, waarbij bij ernstige vormen ook het centraal zenuwstelsel aangetast kan zijn. Van ernstig naar mild worden de volgende vormen onderscheiden: perinataal (lethaal), perinataal benigne, infantiel, juveniel, volwassen en odontohypofosfatasia. Hypofosfatasia kan zowel dominant als recessief overerven. De klinische onderzoeken zijn uitgevoerd bij baby's met de ernstige vorm. De verwachte meerwaarde is er met name op groei, botdeformiteiten, botpijn en spontante botbreuken. In Rotterdam is een zeer ernstige patiënt met de meest ernstige vorm alsnog overleden na een experimentele behandeling van een aantal maanden. Effecten bij mildere vormen zijn nog niet goed onderzocht.
Frequency of administration
6 times a week
Dosage per administration
1-2 mg/kg
References
Whyte et al. Bone. 2016 Dec;93:125-138. doi: 10.1016/j.bone.2016.08.019.
Additional comments
Behandelduur is levenslang bij ernstige vormen. Toediening 6 maal per week of 3 maal per week.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

12 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Zorginstituut Nederland
Additional comments
In Rotterdam nu 12 patiënten bekend, waarvan 4 volwassenen: behandeling lijkt weinig zinvol meer, maar door de dominante overerving kunnen wel andere gendragers in families gevonden worden. Met mogelijk op latere leeftijd optredende en verergerende spontane botbreuken en pijnklachten. Mogelijk totaal 50 patiënten in NL. In Rotterdam is nu een wat ouder kind met spontane botbreuken voorgedragen voor compassionate use. Maximaal 6 nieuwe patiënten per jaar.

5. Expected cost per patient per year

Cost
500,000 - 1,800,000
References
fabrikant en Zorginstituut Nederland
Additional comments
Prijs wordt geschat op €504 per kg lichaamsgewicht per week. Meerkosten, omdat er geen alternatieve behandeling is. Gaat dus om totale kosten van behandeling.

6. Potential total cost per year

Total cost

35,650,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
No

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Additional comments
Mogelijke uitbreiding naar mildere vormen van hypofosfatasia.

9. Other information

There is currently no futher information available.