Ataluren

Werkzame stof
Ataluren
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie
Duchenne
Uitgebreide indicatie
Extension of Indication to include non-ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy.

1. Product

Merknaam
Translarna
Fabrikant
PTC
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Granulaat
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
De interactie van ataluren met het ribosoom zorgt ervoor dat deze over het nonsense stopcodon in het mRNA molecuul heen leest, waardoor de aanmaak van een volledig dystrofine-eiwit weer mogelijk is.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
December 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Negatieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen
Ataluren is in 2017 niet opgenomen in het GVS voor de initiële indicatie en wordt dus niet vergoed. Negatieve CHMP-opinie in juni 2019. Na herbeoordeling opnieuw een negatieve CHMP-opinie in oktober 2019.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Geen
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Nog onduidelijk wat de waarde van dit geneesmiddel is.
Behandelduur
doorlopend
Toedingsfrequentie
3 maal per dag
Dosis per toediening
10-20 mg/kg
Bronnen
SmPC

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 22

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Spierziekten Nederland; GVS-report Translarna. ZiN November 2017, Database LUMC
Aanvullende opmerkingen
Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Ongeveer 10% heeft een nonsensemutatie die kan worden behandeld met ataluren. De database van het LUMC laat zien dat er 33 jongens met deze mutatie in principe geschikt zijn voor behandeling met ataluren (geboren na 1-1-1994). Het aantal ambulante patiënten vanaf 5 jaar wat is ingeschat voor initiële indicatie is 11. Er blijven dus ongeveer 22 patiënten over die mogelijk in aanmerking zouden komen voor deze indicatie-uitbreiding. Dit betreft echter een maximum, gezien er mogelijk een leeftijdsgrens zal gelden voor dit geneesmiddel.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
231.000
Bronnen
SmPC; G-standaard
Aanvullende opmerkingen
Een patiënt van 20 kg dient 3 sachets van 250 mg per dag in te nemen. Gedurende een jaar verbruikt de patiënt dus 1.095 sachets per jaar. Een sachet van 250 mg kost €210,60 (excl. BTW). Per jaar kost een behandeling voor deze patiënt €230.607.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.082.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Aniridia, Dravet
Bronnen
Pijplijn PTC
Aanvullende opmerkingen
Voor beide indicaties lopen momenteel fase 2 studies.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.