Avalglucosidase alfa

Active substance
Avalglucosidase alfa
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Metabolic diseases
Extended indication
Patients With Late-onset Pompe Disease.

1. Product

Manufacturer
Sanofi
Mechanism of action
Enzyme replacement therapy
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
Erasmus MC, Rotterdam
Additional comments
Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Datum indiening eind 2020 en verwachte registratie in tweede helft 2021.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Alglucosidase alfa (Myozyme)
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
De fase 1 en 2 studies tonen aan dat avalglucosidase alfa veilig is en goed verdragen wordt. De eerste resultaten van deze studies op effectiviteit suggereren een minder snelle achteruitgang gemeten aan FVC (forced vital capacity) en vooruitgang op een 6 minuten looptest. De fase 3 studie, waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa loopt nog: deze data zijn van belang om iets te kunnen zeggen over eventuele een meerwaarde ten opzichte van het middel dat nu gebruikt wordt.
Frequency of administration
1 times every 2 weeks
Dosage per administration
20mg/kg lichaamsgewicht
References
Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186

4. Expected patient volume per year

Patient volume

130

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
GIPdatabank
Additional comments
In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten.

5. Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.