Avalglucosidase alfa

Werkzame stof
Avalglucosidase alfa
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Patients With Late-onset Pompe Disease.

1. Product

Fabrikant
Sanofi
Werkingsmechanisme
Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Poeder Voor Injectie/Infusieoplossing
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Erasmus MC, Rotterdam
Aanvullende opmerkingen
Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Datum indiening eind 2020 en verwachte registratie in tweede helft 2021.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Alglucosidase alfa (Myozyme)
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De fase 1 en 2 studies tonen aan dat avalglucosidase alfa veilig is en goed verdragen wordt. De eerste resultaten van deze studies op effectiviteit suggereren een minder snelle achteruitgang gemeten aan FVC (forced vital capacity) en vooruitgang op een 6 minuten looptest. De fase 3 studie, waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa loopt nog: deze data zijn van belang om iets te kunnen zeggen over eventuele een meerwaarde ten opzichte van het middel dat nu gebruikt wordt.
Behandelduur
doorlopend
Toedingsfrequentie
1 maal per 2 weken
Dosis per toediening
20mg/kg lichaamsgewicht
Bronnen
Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

130

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen
In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.