Avalglucosidase alfa

Extended indication	Patients With Late-onset Pompe Disease.
Therapeutic value	No judgement
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Avalglucosidase alfa
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Patients With Late-onset Pompe Disease.
Manufacturer	Sanofi
Mechanism of action	Enzyme replacement therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Erasmus MC, Rotterdam
Additional remarks	Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	2020
Expected Registration	2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Datum indiening eind 2020 en verwachte registratie in tweede helft 2021.

Therapeutic value

Current treatment options	Alglucosidase alfa (Myozyme)
Therapeutic value	No judgement
Substantiation	De fase 1 en 2 studies tonen aan dat avalglucosidase alfa veilig is en goed verdragen wordt. De eerste resultaten van deze studies op effectiviteit suggereren een minder snelle achteruitgang gemeten aan FVC (forced vital capacity) en vooruitgang op een 6 minuten looptest. De fase 3 studie, waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa loopt nog: deze data zijn van belang om iets te kunnen zeggen over eventuele een meerwaarde ten opzichte van het middel dat nu gebruikt wordt.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	20mg/kg lichaamsgewicht
References	Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186

Expected patient volume per year

Patient volume	130 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	GIPdatabank
Additional remarks	In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten.

Patient volume

130

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

GIPdatabank

Additional remarks

In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.