Expand all sections

Axicabtagene ciloleucel

Yescarta

Extended indication Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL)
Therapeutic value Possible added value
Total cost 65,400,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Axicabtagene ciloleucel
Domain Hematology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Aggressive non-Hodgkin’s lymphoma
Extended indication Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL) and high-grade B-cell lymphoma (HGBL) that relapses within 12 months from completion of, or is refractory to, first-line chemoimmunotherapy.
Proprietary name Yescarta
Manufacturer Gilead
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Yescarta is al geregistreerd, voor deze indicatie na twee of meer lijnen systemische therapie.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP Yes
Submission date December 2021
Expected Registration October 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP-opinie september 2022

Therapeutic value

Current treatment options Autologe stamceltransplantatie
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De EFS op 2-jr Yescarta was 41% versus SoC 16%. De mediane OS Yescarta NR versus SOC 25 maanden (NB 56% van de patiënten niet reagerend op SOC kreeg daarna nog immuuntherapie). De kwaliteit van leven verbetert ten opzichte van autologe stamceltransplantatie. Bij chemogevoelige ziekte is er voorkeur voor autologe stamceltransplantatie.
Duration of treatment one-off
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration Eenmalige infusie.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 200

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References NKR (1); Raut et al. South Asian J Cancer. 2014 Jan-Mar; 3(1): 66–70; Casulo et al. Blood 2015 125:40-47; expertopinie
Additional remarks NKR (2015): 1.399 DLBLC en varianten (inclusief PMBCL); 474 FL. Ongeveer 50 tot 60% van de patiënten met DLBCL behalen complete remissie na eerstelijnstherapie. 30 tot 40% relapse en 10% refractory. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 200 patiënten in aanmerking komen, een gedeelte van de patiënten zal ASCT blijven ontvangen.

Expected cost per patient per year

Cost 327,000.00
References Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019.
Additional remarks De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies.

Potential total cost per year

Total cost

65,400,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma.
References Addisinsight.
Additional remarks Lopende fase 2 studies.

Other information

There is currently no futher information available.