Extended indication Influenza Paediatric >1-<12 years (miniSTONE-2) Line extension granule formulation for oral suspension
Therapeutic value Possible benefit in ease of use
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Baloxavir marboxil
Domain Infectious diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Infectious diseases other
Extended indication Influenza Paediatric >1-<12 years (miniSTONE-2) Line extension granule formulation for oral suspension
Proprietary name Xofluza
Manufacturer Roche
Portfolio holder Roche
Mechanism of action Virus inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Cap-dependent endonuclease inhibitor, remt de replicatie door de virale polymerase.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date December 2021
Expected Registration January 2023
Orphan drug No
Registration phase Registration application pending
Additional comments PIP: EMEA-002440-PIP01-18-M01

Therapeutic value

Current treatment options Oseltamivir, zanamivir
Therapeutic value Possible benefit in ease of use
Substantiation Fase 3 studie laat gelijke waarde zien van dit middel ten opzichte van oseltamivir. Dit geneesmiddel hoeft slechts éénmalig ingenomen te worden ten opzichte van oseltamivir 2x per dag voor 5 dagen. Dit kan een voordeel zijn bij kinderen.
Duration of treatment one-off
Dosage per administration Afhankelijk van het gewicht
References https://doi.org/10.1093/cid/ciz908 (Japanse studie onder kinderen 1-11 jaar). Nog geen studieprotocol bekend naar aanleiding van PIP-indiening bij de EMA.
Additional comments Oseltamivir is geïndiceerd voor baby's en kinderen, zanamivir is geïndiceerd voor kinderen > 5 jaar. Dit is een krachtig anti-influenza middel. Resistentie ontstaat echter snel. Daarom lijkt combinatiebehandeling met een van de bestaande middelen een logische keuze en is waarschijnlijk voorbehouden aan ernstig zieke patiënten die opgenomen worden met influenza (zoals ernstig immuun gecompromitteerde patiënten, iedere IC patiënt met influenza). De indicatie ongecompliceerde influenza, is niet iets dat in Nederland snel geïmplementeerd zal worden.

Expected patient volume per year

References vzinfo.nl/influenza
Additional comments Incidentiecijfers 18/19: 0-4 jaar= 768 per 100.000, 5-9 jaar= 144 per 100.000. Hoeveel hiervan in aanmerking zal komen voor dit middel is moeilijk te voorspellen. Aantallen zijn sterk afhankelijk van de precieze indicatiestelling en de aard van de griepepidemie. Het aantal kinderen met een immuunstoornis dat na minder dan 48 uur bij de huisarts nog niet doorverwezen is naar het ziekenhuis is gering.

Expected cost per patient per year

Cost < 130.00
References Farmacotherapeutisch kompas
Additional comments Voor volwassenen zijn de kosten €130. Voor kinderen zullen de kosten i.v.m. dosering waarschijnlijk lager uitvallen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.