Dabigatran etexilate Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of VTE and prevention of recurrent VTE in paediatric patients from birth to less than 18 years of age with eGFR >50 mL/min/1.73m2. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 100,960.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Dabigatran etexilate Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Antitrombotische medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of VTE and prevention of recurrent VTE in paediatric patients from birth to less than 18 years of age with eGFR >50 mL/min/1.73m2. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pradaxa Fabrikant Boehringer Ingelheim Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antistollingsfactor Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Het gaat naast de al bestaande capsules om twee andere formuleringen waarbij de dosering afhankelijk is van de leeftijd en het gewicht van het kind. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2020 Verwachte registratie Januari 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in november 2020. Deze indicatie valt onder het huidige financiële arrangement (loopt af per eind 2023). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Nieuwe formuleringen bieden mogelijk een oplossing voor kleine kinderen die lastig een capsule kunnen slikken. Daarnaast krijgen sommige kinderen nu een VKA die interacties kunnen veroorzaken met vitamine K. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT01895777 Aanvullende opmerkingen Voor baby’s van 0-12 maanden zal er een orale oplossingsvorm (6.25 mg/mL) komen. Voor kinderen tot 12 jaar zullen er granules in zakjes (20, 30, 40, 50, 110, 150mg) komen die met zacht voedsel ingenomen kunnen worden. Voor kinderen van 8-12 jaar zullen de capsules in de bekende doseringen (150mg, 110mg en 75mg) voldoende zijn. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 160 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Op dit moment lopen er ongeveer 300 kinderen bij de trombosedienst. Een deel hiervan wordt acuut behandeld (3-6 maanden) en ongeveer 30% chronisch. Op basis van internationale literatuur en de Nederlandse inwoners per leeftijdscategorie wordt verwacht dat er zo'n 160 patiënten per jaar in aanmerking komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 631.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; G-Standaard Aanvullende opmerkingen Alle capsule verpakkingen zullen naar verwachting dezelfde prijs krijgen als voor de volwassen indicatie. Huidige prijs bedraagt €51,90 voor 60 stuks (zelfde prijs voor 75mg, 110mg en 150mg) Een deel van de kinderen wordt acuut behandeld (3-6 maanden) en ongeveer 30% chronisch. Indien de prijs in lijn is met de volwassenen indicatie zal behandeling jaarlijks ongeveer €631,45 kosten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 100,960.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Fase 3: Cardiomyopathies; Cardiovascular disorders; Gastrointestinal haemorrhage; Vascular disorders Overige informatie Aanvullende opmerkingen