Extended indication Sirturo is indicated for use as part of an appropriate combination regimen for pulmonary multidrug‑r
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Bedaquiline
Domain Infectious diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Bacterial infections
Extended indication Sirturo is indicated for use as part of an appropriate combination regimen for pulmonary multidrug‑resistant tuberculosis (MDR‑TB) in adults and paediatric patients (5 years to less than 18 years of age and weighing at least 15 kg) when an effective treatment regimen cannot otherwise be composed for reasons of resistance or tolerability.
Proprietary name Sirturo
Manufacturer Janssen
Mechanism of action Enzyme inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments ATP synthase remmer

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Submission date November 2019
Expected Registration June 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Positieve CHMP-opinie in januari 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Geen vergelijkende medicamenten beschikbaar.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Bij volwassenen behoort bedaquiline al tot de standaardzorg. Er wordt verwacht dat het geneesmiddel ook bij een klein aantal kinderen een meerwaarde kan hebben.
Additional comments Extra sterkte en aanvullende pediatrische formulering.

Expected patient volume per year

Patient volume

1 - 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Surveillance rapport RIVM MDR/XDR TB; https://www.rivm.nl/tuberculose
Additional comments Het totaal aantal patiënten met TBC in 2020 betrof 623, hiervan waren er 9 MRD. Het aantal kinderen hierin zal erg klein zijn. De getallen bevinden zich in een dalende trend. Er worden de komende jaren 1-2 patiënten verwacht die in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

References medicijnkosten.nl
Additional comments De prijs voor 20mg tabletten nog niet beschikbaar. De prijs voor 100mg betreft nu €116,41 inclusief btw en €106,80 exclusief btw.

Potential total cost per year

Additional comments limited. Verwachting is zelfde range per jaar als voor adult/adolescent indicatie

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References Adis Insight
Additional comments Geen andere lopende fase 3 studies binnen een andere indicatie.

Other information

There is currently no futher information available.