Extended indication Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Therapeutic value Possible added value
Total cost 85,702,000.00
Registration phase Clinical trials


Active substance Beremagene geperpavec
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Skin diseases
Extended indication Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Manufacturer Krystal Biotech
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Local
Therapeutical formulation Gel
Additional remarks Beremagene geperpavec (ook bekend als Bercolagene telserpavec of KB103) is een niet-integrerend, replicatie-incompetente HSV-1 wat het humane collageen VII eiwit tot expressie brengt. Het bekostigingskader is nog niet bekend.


Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date 2024
Expected Registration 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Palliatieve zorg
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen.
Duration of treatment continuous
References NCT04491604
Additional remarks Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 146

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Afdeling Dermatologie, UMCG
Additional remarks In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend.

Expected cost per patient per year

Cost 587,000.00
References https://antonhealth.com/fda-approves-new-topical-gene-tx-vyjuvek/
Additional remarks De prijs bedraagt $24,250 per dosis in de Verenigde Staten. Dit betekent grofweg dat een jaarbehandeling $631,000 per patiënt per jaar zal kosten. De prijs in Nederland is nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost


This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.