Expand all sections

Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene

Extended indication Treatment of transfusion-dependent beta-thalassaemia (also referred to as beta-thalassaemia major)
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Treatment of transfusion-dependent beta-thalassaemia (also referred to as beta-thalassaemia major)
Manufacturer Bluebird Bio
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks This medicine is made up of ‘haematopoietic stem cells’ that are taken from the patient. Haematopoietic stem cells are cells that can develop into different types of blood cell. To make this medicine, the cells are modified by a virus that carries normal copies of the beta-globin gene into the cells. When these modified cells are transplanted back into the patient, they are expected to develop into healthy red blood cells that produce beta globins that can be assembled into haemoglobin, avoiding the need for blood transfusion or bone marrow transplantation. The type of virus used in this medicine (a ‘lentivirus’) is modified so that it does not cause disease in humans.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date October 2018
Expected Registration June 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks PRIME, ATMP. Klinische studie NCT03207009.

Therapeutic value

Current treatment options De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte t.g.v. hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Eerste curatieve behandeling voor deze indicatie en vervangt levenslange huidige behandeling.

Expected patient volume per year

References EMA
Additional remarks EMA: "At the time of designation, beta-thalassaemia intermedia and major affected approximately 1 in 10,000 people in the European Union (EU)." Dit komt neer op maximaal 1.700 personen in Nederland. Echter, gezien deze behandeling alleen voor beta-thalassaemia major wordt onderzocht (de meest ernstige vorm) zal het echte patiëntvolume lager liggen.

Expected cost per patient per year

Additional remarks De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. Dit gezien het de eerste mogelijkheden biedt tot het genezen van deze aandoening en het concurreert met de levenslange behandeling die er nu is (zie bovenstaande huidige behandelopties). Verschillende nieuwsberichten spreken daarom verwachtingen uit dat het misschien wel honderdduizenden euro's zal gaan kosten.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Sickle Cell Disease
References clinicaltrials.gov
Additional remarks Indicatie-uitbreiding zal naar verwachting niet binnen 2 jaar plaatsvinden, gezien het onderzoek naar deze indicatie-uitbreiding nog in fase 1/2 zit.

Other information

There is currently no futher information available.