Timrepigene emparvovec Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Patients with Choroideremia aged 18 years and older Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Timrepigene emparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Patients with Choroideremia aged 18 years and older Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Biogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Subretinaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Gene therapy vector made from adeno-associated virus (AAV) called AAV2-REP1. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 3 studie in november 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op dit moment geen behandeling. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase1/2 studies lieten zien dat na 24 maanden ruim 90% van de patiënten zijn zicht behield in plaats van de verwachte achteruitgang. Bij patiënten die achteruit gaan kan verbetering worden gezien. De fase 3 studie (STAR) loopt op dit moment nog. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02407678 (REGENERATE); NCT03507686 (GEMINI); NCT03584165 (SOLSTICE); NCT03496012 (STAR) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 136 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen CBS; Nelson LB, Spaeth GL, Nowinski TS, Margot CE, Jackson L.Aniridia. A review. Surv Ophthalmol 1984; 28: 621-4. Aanvullende opmerkingen De prevalentie wordt geschat op 1 op de 100.000. Dit zou voor Nederland betekenen dat er mogelijk 170 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Hiervan zijn er, bij een gelijke distributie, 136 patiënten van 18 jaar of ouder. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De kosten van deze behandeling zullen mogelijk in dezelfde lijn liggen als die van andere gentherapieën. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsght Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen