Cannabidiol Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Children and Adolescents With Fragile X Syndrome aged 3 to < 18 years. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 18.900.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Cannabidiol Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Children and Adolescents With Fragile X Syndrome aged 3 to < 18 years. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Zygel Fabrikant Zynerba pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Cannabidoïde Toedieningsweg Transdermaal Toedieningsvorm Gel Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte indieningsdatum op basis van primary completion datum fase 3 studie in juni 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is op dit moment geen behandeling voor Fragile X syndroom zelf. Medicatie die wordt gegeven is om symptomen te bestrijden (anti-epileptica, corticosteroïden, glycopyrronium) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is nog te weinig te zeggen over de toegevoegde waarde van dit geneesmiddel. Uit een open-label studie fase 1 en 2 zou blijken dat er minder angst optreedt en verbetering van andere gedragsparameters plaats vindt. De fase 3 studie (RECONNECT) moet uitwijzen of er een echte meerwaarde voor de patiënt is. Hiervan is de inclusie onderhand compleet. De resultaten van de extensiestudie worden binnenkort gepubliceerd. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 125mg tot 250mg Bronnen NCT03614663 (CONNECT-FX); Berry-Kravis et al. J Neurodev Disord. 2022; NCT03802799; NCT04977986 (RECONNECT) Aanvullende opmerkingen ZYN002 wordt geleverd als een transdermale gel. Patiënten met een gewicht van 35kg of minder krijgen 125mg CBD. Patiënten met een gewicht van meer dan 35kg krijgen 250mg CBD. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 600 - 750 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NHG (1); CBS (2); Expertopinie (3). Aanvullende opmerkingen De prevalentie van het fragiele X syndroom is tussen de één op 4.000 voor mannen en één op 6.000 voor vrouwen (1). Dit betekent dat er 3.400 patiënten in Nederland zijn met deze aandoening. Waarvan er ongeveer 600 tot 750 patiënten binnen de leeftijd van 3 tot 18 jaar zijn (2,3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 28.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.evaluate.com/vantage/articles/interviews/zynerba-hopes-crack-fragile-x-last Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan Zygel op de markt in de Verenigde Staten te brengen voor een prijs van $30,000 per patiënt per jaar. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 18.900.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Geen lopende fase 3 studie. Overige informatie Aanvullende opmerkingen