Cannabis Extract Ycj-01 Geneesmiddel 04 juni 2026 Uitgebreide indicatie Cannabis extract ycj-01 monotherapy for treatment of refractory epilepsy secondary to Tuberous sclerosis complex in children, adolescents, adults and elderly Therapeutische waarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Cannabis Extract Ycj-01 Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie Cannabis extract ycj-01 monotherapy for treatment of refractory epilepsy secondary to Tuberous sclerosis complex in children, adolescents, adults and elderly Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant OILS4CURE Portfoliohouder OILS4CURE Werkingsmechanisme Cannabidoïde Toedieningsweg Toedieningsvorm Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Kinderen: Sophia- of Wilhelmina Kinderziekenhuis. Volwassenen: UMCU of Erasmus MC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Type traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Januari 2027 Verwachte registratie Februari 2028 Weesgeneesmiddel Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Anti-epileptica Therapeutische waarde Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT07403266 (EstuEla2022) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) Vereniging Klinische Genetica Nederland, Tubereuze Sclerose Complex. (2) Chu-Shore, C., Major, P., Camposano, S., Muzykewicz, D., & Thiele, E. (2009). The natural history of epilepsy in tuberous sclerosis complex. Epilepsia, 51(7), 1236-1241. Aanvullende opmerkingen Naar schatting zijn er in Nederland ongeveer 1.000 - 2.000 patiënten met TSC (1). Ongeveer 80%-90% hiervan vertoont epileptische aanvallen (800 -1800). Alleen patiënten met refractaire epilepsie zullen in aanmerking komen voor deze behandeling. "85.2% had a "history of seizureʼʼ en ʼʼOf epilepsy patients, 62,5% developed refractory epilepsyʼʼ (2). Dit komt neer op 85,2% van 800 -1800 is 682 -1534, waarvan 62,5% is een totaal van 426 - 959 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen