Casimersen Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Casimersen monotherapy for add-on treatment of Duchenne muscular dystrophy in children and adolescents 6 to 13 years of age with genetic deletion amenable to exon 45. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Casimersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Casimersen monotherapy for add-on treatment of Duchenne muscular dystrophy in children and adolescents 6 to 13 years of age with genetic deletion amenable to exon 45. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Amondys 45 Fabrikant Sarepta Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2026 Verwachte registratie Maart 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Casimersen wordt momenteel onderzocht in een fase 3 trial samen met golodirsen (dat exon 53 skipt) die in totaal twee jaar zal duren. De Nederlandse CCMO heeft deze studie niet goedgekeurd. De lange duur komt omdat van deze klasse AON (morfolino oligomeers) nog steeds geen onomstotelijk bewijs is geleverd van klinisch voordeel. Ook de productie van dystrofine in de spier is op zijn best marginaal te noemen. Het is dezelfde klasse als eteplirsen (skipt exon 51) waarvan nu een trial loopt dat de standaard dosering van 30mg/kg vergelijkt met 100mg/kg en 200mg/kg. Casimersen wordt momenteel in de trial nog met 30mg/kg gegeven. Alle drie de middelen hebben in de Verenigde Staten accelerated approval gekregen, maar zijn niet door de EMA goedgekeurd. Verdere resultaten dienen afgewacht te worden om meer te zeggen over de therapeutische waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02500381 (ESSENCE) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 12 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland (1); www.amondys45.com (2) Aanvullende opmerkingen Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Patiënten worden gemiddeld 30 jaar oud (1). Ongeveer (8/30∗500) 133 patiënten zullen zes tot dertien jaar oud zijn. Volgens de fabrikant hebben ongeveer 9% van DMD-patiënten een bevestigde mutatie in het dystrofine-gen hebben die kan worden behandeld door exon 45 over te slaan (2). Op basis hiervan zijn er ongeveer 12 patiënten in Nederland die in aanmerking komen voor dit geneesmiddel. Hierbij is dan enkel rekening gehouden met leeftijd, het geneesmiddel wordt bij ambulante jongens onderzocht en de uiteindelijke indicatie goedgekeurd door de EMA zal vrijwel zeker ook dit criterium hanteren. Hierdoor zal het aantal nog lager uitvallen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen