Quizartinib Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Monotherapy for the treatment of adults with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 975,000.00 Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Quizartinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Monotherapy for the treatment of adults with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vanflyta Fabrikant Daiichi Sankyo Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Quizartinib is een krachtige remmer van FLT3, een kinase dat is gemuteerd in ongeveer een derde van acute myeloid leukemie (AML) patiënten. Quizartinib remt specifiek FLT3-ITD mutaties. Patiënten met FLT3 mutaties reageren minder op traditionele behandelingen: Voor patiënten met FLT3-ITD mutaties in de relapsed/refractory AML indicatie, de meest agressieve vorm van de ziekte met de slechtste prognose, is op dit moment geen specifieke therapie voorhanden. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2018 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Werd eerder beoordeeld via accelerated assessment, maar dat is gewijzigd per juni 2019. Negatieve CHMP-opinie in oktober 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Salvage chemotherapy (e.g. FLAG-IDA, MEC or LoDAC). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Verbeterde OS (primary endpoint) en EFS (secondary endpoint) ten opzichte van salvage chemotherapy. Behandelduur Mediaan 4 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT02039726; Cortes et al. EHA Learning Center. Cortes J. Jun 16, 2018; 218882; Cortes et al. Lancet Oncol. 2018 Jul;19(7):889-903; Cortes et al. Blood. 2018 Aug 9;132(6):598-607 Aanvullende opmerkingen Mediane behandelduur: 4 cycli van 28 dagen (tot er niet voldoende klinisch effect meer optreedt, te veel toxiciteit is of er een transplantatie plaatsvindt). Dosis: 53.0 mg quizartinib (gelijk aan 60 mg quizartinib dihydrochloride) met een startdosering van 26.5 mg quizartinib (gelijk aan 30 mg quizartinib dihydrochloride); of 26.5 mg quizartinib (gelijk aan 30 mg quizartinib dihydrochloride) met een startdosering van 17.7 mg quizartinib (gelijk aan 20 mg quizartinib dihydrochloride) voor patiënten die al behandeld worden met een potente CYP3A remmer. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. expert opinie Aanvullende opmerkingen 774 diagnoses AML in 2017. Ongeveer 25% heeft een FLT3 mutatie (194). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (97). De fabrikant verwacht een marktaandeel van 50% (49). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT (met name ook omdat quizartinib pancytopenie geeft moet er gebridged worden naar allo HCT), inschatting expert opinie: 10-20 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 60,000.00 - 70,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen EPAR midostaurine; medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Aangenomen wordt dat quizartinib vergelijkbaar is aan midostaurine. Gemiddeld kregen patiënten 12.763 mg midostaurine tijdens de klinische studies, dit komt neer op 511 tabletten van 25 mg. Totale kosten voor 511 tabletten midostaurine bedragen €64.552,09. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 975,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Monotherapy for the treatment of adults with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive Bronnen Fabrikant; QuANTUM First (ongoing PhIII clinical trial) Aanvullende opmerkingen Expected registration date Q4 2021 Overige informatie Aanvullende opmerkingen