Quizartinib Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Monotherapy for the treatment of adults with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 975,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Quizartinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Monotherapy for the treatment of adults with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Daiichi Sankyo Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Quizartinib potently inhibits FLT3, a kinase that is mutated in approximately one-third of acute myeloid leukemia (AML) cases. Quizartinib specifically inhibits FLT3-ITD mutations. Patients with FLT3 mutations are less responsive to traditional therapies: For patients with FLT3-ITD mutations in the relapsed or refractory AML indication, the most aggressive form of the disease with the worst prognosis, no targeted therapy is currently available. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2018 Verwachte registratie Juni 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Midostaurin, salvage chemotherapy (e.g. FLAG-IDA, MEC or LoDAC). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Improved OS (primary endpoint) and EFS (secundary endpoint) over salvage chemotherapy. Geen directe vergelijking met midostaurine, maar indicatie is anders dan midostaurine (R/R setting). Behandelduur Mediaan 4 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT02039726; Cortes et al. EHA Learning Center. Cortes J. Jun 16, 2018; 218882; Cortes et al. Lancet Oncol. 2018 Jul;19(7):889-903; Cortes et al. Blood. 2018 Aug 9;132(6):598-607 Aanvullende opmerkingen Median drug exposure: 4 cycles, at a 28-day cycle length (until lack of clinical benefit, toxicity, or receipt of transplant). Dose: 53.0 mg quizartinib (equivalent to 60 mg quizartinib dihydrochloride) with 26.5 mg quizartinib (equivalent to 30 mg quizartinib dihydrochloride) lead-in; 26.5 mg quizartinib (equivalent to 30 mg quizartinib dihydrochloride) with 17.7 mg quizartinib (equivalent to 20 mg quizartinib dihydrochloride) lead-in for patients treated with a strong CYP3A inhibitor Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. expert opinie Aanvullende opmerkingen 674 diagnoses AML in 2015. Ongeveer 30% heeft een FLT3 mutatie (202). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (101). De fabrikant verwacht een marktaandeel van 50% (51). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT (met name ook omdat quizartinib pancytopenie geeft moet er gebridged worden naar allo HCT), inschatting expert opinie: 10-20 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 60,000.00 - 70,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen EPAR midostaurine; medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Aangenomen wordt dat quizartinib vergelijkbaar is aan midostaurine. Gemiddeld kregen patiënten 12.763 mg midostaurine tijdens de klinische studies, dit komt neer op 511 tabletten van 25 mg. Totale kosten voor 511 tabletten midostaurine bedragen €64.552,09. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 975,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Monotherapy for the treatment of adults with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive Bronnen Fabrikant; QuANTUM First (ongoing PhIII clinical trial) Aanvullende opmerkingen Expected registration date Q4 2021 Overige informatie Aanvullende opmerkingen