Treprostinil Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 8.250.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Treprostinil Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Treprostinil SciPharm Sàrl Fabrikant SciPharm Sàrl Portfoliohouder Werkingsmechanisme Vasodilator Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Treprostinil diethanolamide is een vasodilator, synthetische analoog van prostacycline. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2019 Verwachte registratie April 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft een eerdere registratieaanvraag in september 2018 teruggetrokken omdat het niet kon voldoen aan de vraag van de EMA om additionele data aan te leveren. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Treprostinil IV (Remodulin) Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Treprostinil zal naar verwachting niet veel voorgeschreven worden. Het gebruik zal zich beperken tot tertiaire centra. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen United Therapeutics Aanvullende opmerkingen De FREEDOM-EV trial heeft de primaire eindpunten gehaald. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 55 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen De incidentie van CTEPH is 4-8 patiënten op 1 miljoen inwoners per jaar. In Nederland betekent dit jaarlijks 100 nieuwe gevallen, waarbij de hypothese is dat er onder-diagnostiek is. De algemene 2-jaars overleving in recente cohorten is ongeveer 80%-90%. Ongeveer 60% wordt geopereerd, 40% niet. Van alle operaties is 70%-80% succesvol met langdurige (bijna) normalisatie van de pulmonale druk. Overleving is slechter als operatie niet kan of lukt. Dit betekent dat er ongeveer 100 nieuwe gevallen per jaar zijn, waarvan er 40 niet geopereerd kunnen worden. Deze zouden in het indicatiegebied vallen - 60 van 100 worden wel geopereerd, maar van die 60 is dat in 45 succesvol. Dus 15 vallen mogelijk ook in indicatiegebied. Totaal per jaar leidt dit ongeveer 40 + 15 = 55 patiënten binnen dit indicatiegebied. Er zijn echter ook orale middelen die (enig) effect hebben op pulmonale druk en klachten. Het is nog de vraag wanneer treprostinil daadwerkelijk ingezet zal gaan worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2016 werd er €150.720 vergoed per gebruiker. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8.250.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Systemic sclerosis Bronnen EMA; Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Orphan designation voor deze indicatie, momenteel bevinden studies zich in fase II. Overige informatie Aanvullende opmerkingen