Treprostinil Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 4.200.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Treprostinil Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Treprostinil SciPharm Sàrl Fabrikant SciPharm Sàrl Portfoliohouder Werkingsmechanisme Vasodilator Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Treprostinil diethanolamide is een vasodilator, synthetische analoog van prostacycline. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2019 Verwachte registratie April 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft een eerdere registratieaanvraag in september 2018 teruggetrokken omdat het niet kon voldoen aan de vraag van de EMA om additionele data aan te leveren. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Treprostinil IV (Remodulin) Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Treprostinil zal naar verwachting niet veel voorgeschreven worden. Het gebruik zal zich beperken tot tertiaire centra. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen United Therapeutics Aanvullende opmerkingen De FREEDOM-EV trial heeft de primaire eindpunten gehaald. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 28 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2016 waren er 28 gebruikers van Remodulin. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2016 werd er €150.720 vergoed per gebruiker. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4.200.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Systemic sclerosis Bronnen EMA; Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Orphan designation voor deze indicatie, momenteel bevinden studies zich in fase II. Overige informatie Aanvullende opmerkingen