Treprostinil Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 4,200,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Treprostinil Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Treprostinil SciPharm Sàrl Fabrikant Portfoliohouder Werkingsmechanisme Vasodilator Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Treprostinil diethanolamide is een vasodilator, synthetische analoog van prostacycline. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2019 Verwachte registratie April 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft een eerdere registratieaanvraag in september 2018 teruggetrokken omdat het niet kon voldoen aan de vraag van de EMA om additionele data aan te leveren. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Treprostinil IV (Remodulin) Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen United Therapeutics Aanvullende opmerkingen De FREEDOM-EV trial heeft de primaire eindpunten gehaald. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 28 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2016 waren er 28 gebruikers van Remodulin. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2016 werd er €150.720 vergoed per gebruiker. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4,200,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Systemic sclerosis Bronnen EMA; Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Orphan designation voor deze indicatie, momenteel bevinden studies zich in fase II. Overige informatie Aanvullende opmerkingen