Masitinib Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), add on in patients on a stable dose of riluzole. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 7.186.560,00 Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Masitinib Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), add on in patients on a stable dose of riluzole. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Alsitek Fabrikant AB Science Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Masitinib is als diergeneesmiddel op de markt sinds 2009 voor behandeling van mastceltumoren (Masivet). Masitinib is een tyrosinekinaseremmer die neuro-protectieve eigenschappen zou hebben in het perifeer en centraal zenuwstelsel. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2022 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Eerste negatieve CHMP opinie juni 2024. Juli 2024 : het bedrijf voor Masitinib AB Science heeft verzocht om een heroverweging van het advies van het EMA van juni 2024. Na ontvangst van de gronden van dit verzoek zal de EMA het advies opnieuw onderzoeken en een definitieve aanbeveling uitbrengen. Oktober 2024: Na heroverweging van zijn oorspronkelijke advies heeft de EMA zijn aanbeveling bevestigd om een vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Masitinib AB Science, een geneesmiddel bedoeld voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS), te weigeren. De EMA heeft na heroverweging op 17 oktober 2024 opnieuw negatief advies uitgebracht. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Riluzol Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het verschil in overleving is beperkt. De fase 3 wordt in de subgroep patiënten uitgevoerd die in de fase 2 meer baat leken te hebben bij de therapie, namelijk de patiënten die pas sinds kort symptomen hebben. De fase 3 studie loopt tot eind 2023. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 4,5 of 6,0 mg/kg lichaamsgewicht Bronnen NCT03127267 Aanvullende opmerkingen Masitinib (1x daags) wordt samen gegeven met 50mg riluzole (2x daags) Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.280 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP databank 2021 (1); Aanvullende opmerkingen Er zijn op dit moment 1.280 gebruikers van riluzol (1). Indien al deze patiënten overstappen is dit het maximale volume. Indien het geneesmiddel enkel in patiënten ingezet wordt met sinds kort klachten zullen echter enkel jaarlijks incidente patiënten in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 2.070,00 - 9.159,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl; FK Aanvullende opmerkingen Er is nog niks bekend over de kosten van masitinib in Nederland. De kosten van riluzol bedragen €3,09 (inclusief BTW) voor een tablet van 50mg. Uitgaande van een doorlopende behandeling met 100mg per dag kost een jaarbehandeling €2.070,81 (exclusief BTW, €3,09/1,09∗2∗365,24). Masivet (dezelfde werkzame stof als Alsitek) wordt online verkocht voor €273,36 voor 30 tabletten van 150mg. Uitgaande van deze prijs, met een dosering van drie tabletten per dag kan een schatting gemaakt worden van €9.159,82 per patiënt per jaar (exclusief BTW, €273,36/1,09/30∗3∗365,24). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7.186.560,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Onderzocht in verschillende indicatiegebieden. De eerstvolgende indicatie-uitbreidingen zijn op de scan opgenomen. Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen