Masitinib Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), add on in patients on a stable dose of riluzole. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Masitinib Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), add on in patients on a stable dose of riluzole. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Alsitek Fabrikant AB Science Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Masitinib is als diergeneesmiddel op de markt sinds 2009 voor behandeling van mastcel tumoren (Masivet). Masitinib is een tyrosine kinase remmer die neuro-protectieve eigenschappen zou hebben in het perifeer en centraal zenuwstelsel. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2022 Verwachte registratie September 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Negatieve opinie CHMP april 2018. Herbeoordeling gestart in april 2018. Fabrikant heeft de aanvraag tot herbeoordeling ingetrokken in mei 2018. Opnieuw ingediend bij de EMA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Riluzol. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het verschil in overleving is beperkt. De fase 3 wordt in de subgroep patiënten uitgevoerd die in de fase 2 meer baat leken te hebben bij de therapie, namelijk de patiënten die pas sinds kort symptomen hebben. De fase 3 studie loopt tot eind 2023. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 4,5 of 6,0 mg/kg lichaamsgewicht Bronnen NCT03127267 Aanvullende opmerkingen Masitinib (1x daags) wordt samen gegeven met 50mg riluzole (2x daags) Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.280 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP databank 2021 (1); Aanvullende opmerkingen Er zijn op dit moment 1.280 gebruikers van riluzol (1). Indien al deze patiënten overstappen is dit het maximale volume. Indien het geneesmiddel enkel in patiënten ingezet wordt met sinds kort klachten zullen echter enkel jaarlijks incidente patiënten in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Onderzocht in verschillende indicatiegebieden. De eerstvolgende indicatie-uitbreidingen zijn op de scan opgenomen. Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen