Masitinib Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), add on in patients on a stable dose of riluzole. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Masitinib Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), add on in patients on a stable dose of riluzole. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Alsitek Fabrikant AB Science Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Al als diergeneesmiddel op de markt sinds 2009 voor behandeling van mast-cel tumoren (Masivet). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2022 Verwachte registratie September 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Negatieve opinie CHMP april 2018. Herbeoordeling gestart in april 2018. Fabrikant heeft de aanvraag tot herbeoordeling ingetrokken in mei 2018. Opnieuw ingediend bij de EMA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 4,5 of 6,0 mg/kg lichaamsgewicht Bronnen NCT03127267 Aanvullende opmerkingen masitinib (1x daags) wordt samen gegeven met 50mg riluzole (2x daags) Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,280 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP databank Aanvullende opmerkingen 1.280 gebruikers riluzol (GIP databank 2021), maximaal volume. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Onderzocht in verschillende indicatiegebieden. De eerstvolgende indicatie-uitbreidingen zijn op de scan opgenomen. Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen