Crizanlizumab

Extended indication	Adakveo is geïndiceerd voor de preventie van herhaalde vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 16 jaar en ouder. Het kan worden gegeven als ‘add-on’-therapie naast hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) of als monotherapie bij patiënten voor wie HU/HC ongeschikt of ontoereikend is.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	7,087,500.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Crizanlizumab
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Adakveo is geïndiceerd voor de preventie van herhaalde vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 16 jaar en ouder. Het kan worden gegeven als ‘add-on’-therapie naast hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) of als monotherapie bij patiënten voor wie HU/HC ongeschikt of ontoereikend is.
Proprietary name	Adakveo
Manufacturer	Novartis
Mechanism of action	Vasodilator
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Concentrate for solution for infusion
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Kennis- & expertisecentra voor de behandeling van sikkelcelziekte
Additional remarks	Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	June 2019
Expected Registration	October 2020
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Is geregistreerd op 28 oktober 2020. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA10). Positieve CHMP-opinie in juli 2020. In de sluis geplaatst voor de indicatie

Therapeutic value

Current treatment options	Hydroxyurea, bloedtransfusies
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk. De SUSTAIN studie liet voordeel zien van crizanlizumab boven placebo. Het percentage van crizanlizumab-behandelde patiënten (5mg/kg) dat geen vaso-occlusieve crisis (VOC) kreeg was hoger (36% versus 17%, P = .010); 2). Daarnaast was er een 45% reductie in de mediane jaarlijkse rate van VOC's die medische hulp nodig hadden in patiënten met of zonder hydrea (1.63 versus 2.98, P = .010); 3) en er was een drievoudig langere tijd tot de eerste VOC (4.07 versus 1.38 maanden, P < .001).
Frequency of administration	1 times every 4 weeks
Dosage per administration	5,0 mg/kg
References	Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie; NCT01895361)

Expected patient volume per year

Patient volume	< 150 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.
Additional remarks	Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. De inschatting is dat maximaal 10% van de 1.500 volwassenen in aanmerking zou kunnen komen voor behandeling met crizanlizumab (150 patiënten).

Patient volume

< 150

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.

Additional remarks

Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. De inschatting is dat maximaal 10% van de 1.500 volwassenen in aanmerking zou kunnen komen voor behandeling met crizanlizumab (150 patiënten).

Expected cost per patient per year

Cost	45,500.00 - 49,000.00
References	Fabrikant; GIP-databank
Additional remarks	Uitgaande van een gemiddelde lijstprijs van €3.500 per infuus, komen de kosten per patiënt per jaar uit op maximaal €49.000 voor het eerste jaar (14 infusies) en maximaal €45.500 voor alle volgende jaren (13 infusies). De lijstprijs per vial betreft €1.150 (100mg crizanlizumab). In de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

Cost

45,500.00 - 49,000.00

References

Fabrikant; GIP-databank

Additional remarks

Uitgaande van een gemiddelde lijstprijs van €3.500 per infuus, komen de kosten per patiënt per jaar uit op maximaal €49.000 voor het eerste jaar (14 infusies) en maximaal €45.500 voor alle volgende jaren (13 infusies). De lijstprijs per vial betreft €1.150 (100mg crizanlizumab). In de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

Potential total cost per year

Total cost	7,087,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

7,087,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	SCD bij kinderen
References	Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.