Crovalimab Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Piasky as monotherapy is indicated for the treatment of adult and paediatric patients 12 years of age or older with a weight of 40 kg and above with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH): - In patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity. - In patients who are clinically stable after having been treated with a complement component 5 (C5) inhibitor for at least the past 6 months. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 24.410.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Crovalimab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Piasky as monotherapy is indicated for the treatment of adult and paediatric patients 12 years of age or older with a weight of 40 kg and above with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH): - In patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity. - In patients who are clinically stable after having been treated with a complement component 5 (C5) inhibitor for at least the past 6 months. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Piasky Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Complement C5 inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Advies Zorginstituut Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie juni 2024 en geregistreerd in augustus 2024. Zorginstituut Nederland heeft in juli 2025 de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om crovalimab (PiaSky®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Therapeutische waarde Huidige behandelopties C5-complementremmers eculizumab of ravulizumab. Daarnaast ook andere complementremmers zoals pegcetacoplan en in de toekomst mogelijk iptacopan en danicopan. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De klinische fase 3 trials COMMODORE 2 trial (NCT04434092) en COMMODORE 1 trial (NCT04432584) hebben laten zien dat crovalimab toegepast kan worden bij PNH bij patiënten die respectievelijk nog niet of al wel met eculizumab werden behandeld. Het lijkt er op dat crovalimab gepositioneerd wordt als vervanger van eculizumab (mogelijk deels ook voor de andere complementremmers, hoewel die niet geheel hetzelfde indicatiegebied hebben). De commodore 3 studie (Am J Hem 2023) heeft laten zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld. Of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker. Het heeft daarnaast het voordeel dat het één keer per maand als subcutane injectie gegeven wordt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 340mg tot1.020mg Bronnen NCT04654468; NCT04432584; NCT04434092 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies eculizumab Aanvullende opmerkingen PNH wordt jaarlijks bij 40 tot 80 mensen vastgesteld in Nederland. Er wordt verwacht dat crovalimab ingezet zal worden bij de patiënten die falen op eculizumab. In 2022 waren er ongeveer 78 gebruikers van eculizumab met de indicatie PNH. 3% van de gebruikers faalt over het algemeen op eculizumab. Dit betekent dat er 3 patiënten verwacht worden. De commodore 3 studie laat echter zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld, dus of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 244.100,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen In Nederland is de verwachte vialprijs €8.896 voor een 340mg flacon (exclusief BTW). Uitgaande van het behandelschema voor iemand die tussen 40 en 100kg weegt, kost een jaarbehandeling Piasky €244.017 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 24.410.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Atypical Haemolytic Uraemic Syndrome; Guillain-Barre syndrome Bronnen Adis Insight (fase 3) Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen