Peboctocogene camaparvovec Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Patients With Severe Hemophilia A. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Peboctocogene camaparvovec Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Patients With Severe Hemophilia A. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Bayer Portfoliohouder Bayer Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen The potential gene therapy aims to promote a sustained production of FVIII and overcome its deficit in hemophilia A patients, reducing or eliminating the need for prophylatic, or preventive, FVIII replacement therapy and the occurrence of bleeding events. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Bayer heeft besloten om de verdere ontwikkeling van dit compound niet te continueren ( annual report van 2022 van Bayer op pagina 59) Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd, emicizumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De meerwaarde op lange termijn is niet bekend. De resultaten tot nu toe laten goede effectiviteit zien gedurende 5 jaar, maar het effect neemt jaarlijks af. Daarnaast is het effect inter-individueel sterk wisselend en onvoorspelbaar. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 0,5 x 10^13 gene copies/kg Bronnen NCT03588299 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 204 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Jaarreportage HemoNED 2021 (1); Boutin S. et al; Hum Gene Ther. 2010 (2); Pakketadvies Emicizumab (3); Expert opinie (4); Aanvullende opmerkingen Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). Hiervan heeft 43% de ernstige variant wat overeenkomt met 591 patiënten. Hiervan heeft 70% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling, wat een exclusiecriterium is. Daardoor blijven 414 patiënten over (2) . Van de 414 patiënten is ongeveer 61% volwassen, wat overeenkomt met 252 patiënten (3). Bijna 19% van de hemofilie patiënten heeft hepatitis B of C gehad en zullen mogelijk ook niet in aanmerking komen voor behandeling met deze therapie (4). Zodoende wordt het patiëntvolume ingeschat op 204. Echter, op dit moment is de inschatting dat patiënten met name met andere geneesmiddelen zoals emicizumab zullen worden behandeld, waardoor het patiëntvolume lager uit zal vallen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen