Difelikefalin Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Kapruvia is indicated for the treatment of moderate-to-severe pruritus associated with chronic kidney disease in adult patients on haemodialysis. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 13,436,670.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Difelikefalin Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Kapruvia is indicated for the treatment of moderate-to-severe pruritus associated with chronic kidney disease in adult patients on haemodialysis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kapruvia Fabrikant Cara Portfoliohouder Vifor Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Opioïd kappa receptor agonist Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2021 Verwachte registratie April 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen op Februari 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties UVB lichttherapie, topicaal creme. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 3 studie genaamd KALM-2 heeft zijn primaire eindpunten op basis van de (WI-NRS) schaal gehaald. Difelikefalin heeft bij slechts 20% van de patiënten klinisch meerwaarde omdat klinische relevante afname van jeuk met difelikefalin bij slechts 40-50% van de patiënten bereikt werd ten opzichte van 20-30% bij placebo Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per week Dosis per toediening 0,5 µg/kg Bronnen NCT03422653; NCT03636269; Nierstichting Steven Fishbane, M.D., Aamir Jamal, M.D., Catherine Munera, Ph.D., Warren Wen, Ph.D., and Frédérique Menzaghi, Ph.D., for the KALM-1 Trial Investigators. A Phase 3 Trial of Difelikefalin in Hemodialysis Patients with Pruritus. N Engl J Med 2020;382:222-32. DOI: 10.1056/NEJMoa1912770 Aanvullende opmerkingen Toediening na iedere nierdialyse. Voor hemodialyse komt een patiënt meestal drie keer per week een halve dag naar het ziekenhuis. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2,630 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nierstichting (1); Van der Willik et al. Routinely measuring symptom burden and health-related quality of life in dialysis patients: first results from the Dutch registry of patient-reported outcome measures. Clinical Kidney Journal. 2020 (2); Judith Tommel et al. “What matters to you?”: The relevance of patient priorities in dialysis care for assessment and clinical practice. Semin Dial. 2022 (3). Aanvullende opmerkingen Op 31 december 2020 dialyseerden in totaal 6.292 mensen. Zo’n 16% daarvan dialyseert thuis met peritoneale dialyse, 84% wordt behandeld met hemodialyse (5.260), 270 mensen daarvan doen hemodialyse thuis (1). 50% (2.630) van deze patiënten melden bij de PROMS jeuk als een van hun vele klachten. Veruit de meeste patiënten prioriteren jeuk echter niet als een van hun 5 belangrijkste klachten In dagelijkse huidige dialysepraktijk is jeuk slechts bij een zeer klein aantal patiënten een belangrijke klacht van de patiënten (2, 3). Er wordt daardoor verwacht dat het uiteindelijk patiëntvolume lager zal liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 5,109.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen De AIP betreft €393 exclusief BTW voor een verpakking van 12 stuks van 0,5mg (KAPRUVIA INJVLST 50 MCG/ML FLACON 1ML) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 13,436,670.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Prutitus CKD stages 3-4; Pruritus CLD; Atopic dermatitis; Acute postoperative pain Bronnen Website Cara Therapeutics Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Gezien hoge kosten en slechts zeer beperkt percentage patiënten waarbij difelikefalin meerwaarde heeft ten opzichte van placebo verdient het de voorkeur om patiënten tijdens proefperiode gerandomiseerd 6 weken met difelikefalin en 6 weken met placebo te behandelen alvorens langdurige behandeling te starten