GSK525762 Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie NUT midline carcinoma (NMC) (een vorm van "squamous cell epithelial cancer") Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof GSK525762 Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie NUT midline carcinoma (NMC) (een vorm van "squamous cell epithelial cancer") Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant GSK Portfoliohouder Werkingsmechanisme BET remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen BET family bromodomain inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT01587703 Aanvullende opmerkingen gezien de vroege fase van klinische studies is het nog onduidelijk welke therapeutische waarde het middel mogelijk heeft en wat het behandelschema zal worden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Betreft een ultra-zeldzame vorm van kanker, zeer klein aantal patiënten verwacht die hiervoor in aanmerking gaan komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Lopende studies o.a. naar het effect bij Solide tumoren Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen