Damoctocog alfa pegol Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥ 7 years of age with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Damoctocog alfa pegol Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥ 7 years of age with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Jivi Fabrikant Bayer Portfoliohouder Bayer Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen Dit betreft de uitbreiding van de bestaande indicatie naar kinderen van zeven tot elf jaar. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum November 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Afgewezen Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Andere FVIII concentraten (ook langwerkende FVIII), emicizumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Damoctocog alfa pegol heeft een langere T1/2 en behoeft minder injecties voor profylaxe dan reguliere FVIII concentraten. Dit geldt voor deze nieuwe populatie van 7 jaar en ouder. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 40 tot 60 IE/kg Bronnen NCT05147662 (Alfa-PROTECT); NCT01775618 (PROTECT VIII Kids) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1: Expert opinie Aanvullende opmerkingen Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Het gebruik van dit product in de huidige groep boven de twaalf jaar is minimaal. Bij uitbreiding naar zeven jaar en ouder zal dat minimaal blijven. Bij kinderen wordt er primair met emicizumab behandeld, dus naar schatting zal er vrijwel geen enkele uitbreiding ten opzichte van het huidige gebruik zijn bij deze indicatie uitbreiding (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De prijs is moeilijk in te schatten omdat de markt verdeeld is op basis van een tender. GIP-databank vergoeding per gebruiker in 2021 van JIVI injectie PDR 2000IE: €44.544,22 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen