Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 12 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 148,580,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 12 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kaftrio Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CFTR modulation Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2019 Verwachte registratie Augustus 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Orkambi, Symkevi Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03525444; NCT03525548 Aanvullende opmerkingen Subjects will receive 200mg VX-445/ 100mg TEZ/ 150mg IVA as FDC tablets in the morning and 150mg IVA as mono tablet in the evening. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 874 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Data CF registratie 2019 Aanvullende opmerkingen Alle patiënten van boven de 12 met de F508del mutatie zullen Kaftrio voorgeschreven krijgen. Er zijn in deze leeftijdsgroep 579 patiënten homozygoot, 159 heterozygoot en 136 patiënten met residual function. Dit betekent dat er 874 patiënten in totaal in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 170,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000). Voor ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio) is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 148,580,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.