VX445 / tezacaftor / ivacaftor Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 93.500.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof VX445 / tezacaftor / ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CFTR modulation Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2019 Verwachte registratie Januari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat 2020 mogelijk ook 2021 kan worden. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Orkambi, Symkevi Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03525444; NCT03525548 Aanvullende opmerkingen Subjects will receive 200 mg VX-445/ 100 mg TEZ/ 150 mg IVA as FDC tablets in the morning and 150 mg IVA as mono tablet in the evening Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 500 - 600 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 170.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 93.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.