Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 6 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 24,500,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 6 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kaftrio Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2020 Verwachte registratie Januari 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen november 2021. Publicatie advies aan de minister wordt verwacht in juni/juli 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 175 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Data CF registratie 2019 Aanvullende opmerkingen Alle kinderen met de F508del mutatie zullen Kaftrio voorgeschreven krijgen. Er zijn in deze leeftijdsgroep 121 kinderen homozygoot, 42 heterozygoot en 12 kinderen met residual function. Dit betekent dat er 175 kinderen in totaal in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 140,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De prijs voor een tablet Kafrtio bedraagt €191,12. Bij een doorlopende behandling van 2 tabletten per dag komt dit per jaar neer op €139.517,60. Voor ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio) is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 24,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen