Delpacibart zotadirsen Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Delpacibart zotadirsen monotherapy for treatment of Duchenne muscular dystrophy in children over 7 years, adolescents, and adults up to 27 years of age with mutations amenable to Exon 44 skipping. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Delpacibart zotadirsen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Delpacibart zotadirsen monotherapy for treatment of Duchenne muscular dystrophy in children over 7 years, adolescents, and adults up to 27 years of age with mutations amenable to Exon 44 skipping. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Avidity Portfoliohouder Avidity Werkingsmechanisme Antilichaam-geneesmiddel conjugaat Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De data uit de spierbiopten van delpacibart zotadirsen laten een duidelijk hogere dystrofineproductie zien in vergelijking met middelen van de eerste generatie Antisense Oligonucleotiden. Dat betekent in principe een grotere kans op therapeutische meerwaarde. Dit geneesmiddel wordt momenteel in een fase 3 trial getest en de resultaten worden afgewacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05670730 (EXPLORE44) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 25 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland (1); Bladen et al. Databases. 2015 (2) Aanvullende opmerkingen Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Patiënten worden gemiddeld 30 jaar oud (1). Ongeveer (21/30∗500) 350 patiënten zullen 7 tot 27 jaar oud zijn. Ongeveer 7% heeft DMD met mutaties die ontvankelijk zijn voor exon 44-skipping (2). Op basis hiervan zijn er ongeveer 25 patiënten in Nederland die in aanmerking komen voor dit middel. In deze berekening wordt alleen rekening gehouden met leeftijd, maar dit geneesmiddel wordt bij ambulante jongens onderzocht en goedkeuring door de EMA zal vrijwel zeker ook dit criterium hanteren. In Nederland is de mediane leeftijd hierbij rond de 11 jaar. De leeftijdsrange van delpacibart zotadirsen is hypothetisch. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen