Fenfluramine Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Fintepla is indicated for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome as an add-on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 72.000.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Fenfluramine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie Fintepla is indicated for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome as an add-on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fintepla Fabrikant Zogenix Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Drank Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2019 Verwachte registratie December 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Werd in het verleden als dieetpil gebruikt maar is voor die toepassing verboden vanwege ernstige bijwerkingen. FDA Breakthrough Therapy Designation voor Dravetsyndroom. Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties combi van valproaat, clobazam, topiramate, stiripentol, ketogeen dieet Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Een grote reductie in frequentie van “major motor seizures” in 9 DS patiënten die open-label behandeld werden met fenfluramine (“All patients demonstrated a reduction in major motor seizure frequency during treatment, with a median reduction of 75%. Seven patients (78%) experienced a ≥50% reduction in major motor seizure frequency” (Schoonjans et al. Eur J Neurol 2017). RCT in 118 patiënten is lopende, verwachte einddatum december 2018 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02682927) Uit de resultaten van de fase 3 studie komt naar voren dat het middel effectief is en geen cardiale toxiciteit veroorzaakt (NCT03936777). Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 0,2-0,8 mg/kg/dag Bronnen NCT02682927 NCT03936777 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 900 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Dravet: Incidentie 1 per 20.000 (Yakoub 1992) tot 1 per 40.000 kinderen (Hurst 1990). (Brigo et al. Cochrane Database Syst Rev. 2013). 24% van de mensen in Nederland is onder de 20, dus ongeveer 4 miljoen (4.084.800). Het aantal kinderen met Dravet in Nederland zou dan liggen tussen de 102 en de 204. Geschat wordt dat er ongeveer 750 volwassenen met Dravet zijn in Nederland (op basis van sterfte voor de leeftijd van 50 jaar van 15%-20% van de patiënten). Totaal aantal patiënten in Nederland dus 850-950. Afhankelijk van de meerwaarde ten opzichte van huidige behandelopties zal dit middel bij een deel van deze patiënten worden ingezet. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 80.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank Aanvullende opmerkingen Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar, felbamaat €1.655 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126 per patiënt per jaar. In de Verenigde Staten. kost 1ml (2.2mg) fenfluramine $51,12. Bij Dravet zijn de geschatte kosten per jaar $96.000 (ongeveer €80.000). De kosten voor deze indicatie in Nederland zijn echter nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 72.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Lennox Gastaut Syndrome Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen