Diflunisal Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Attrogy is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 5.040.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Diflunisal Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Attrogy is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Attrogy Fabrikant Purpose Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie april 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tafamidis 20mg Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op dit moment wordt diflunisal al voorgeschreven in Nederland door middel van een artsenverklaring. De therapeutische waarde is vergelijkbaar met de positie van tafamidis 20mg wat betreft effectiviteit in stadium 1 & 2, maar de bijwerkingen zijn wel een nadeel. Tafamidis heeft alleen voor stadium 1 een registratie. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 250 mg Bronnen NCT00294671 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 45 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Richtlijn diagnostiek en behandeling van erfelijke ATTR amyloïdose GRaCE (1); Expertopinie expertisecentrum (2); Schmidt et al. Muscle & Nerve. 2018 (3). Aanvullende opmerkingen hATTR amyloïdose is uiterst zeldzaam. De geschatte incidentie in Nederland is 3 per jaar (100 patiënten in 33 jaar, van 1985 tot 2018), de geschatte prevalentie 3 per miljoen (nu circa 50 onder controle op 17 miljoen mensen) (2). De literatuur onderbouwt een prevalentie van 45 patiënten (3). De ziekte treft evenveel mannen als vrouwen. De prevalentie in Nederland wordt geschat op 50 patiënten (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 105.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Gipdatabank Aanvullende opmerkingen Er is niets bekend over de prijs per gebruiker van diflunisal. De vergoeding van tafamidis was in 2024 per gebruiker €104.990. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.040.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen